首款！仅给药一次，血友病基因疗法国内获批

2025年4月10日，国家药品监督管理局正式批准上海信致医药科技有限公司申报的波哌达可基注射液（商品名：信玖凝）上市，用于治疗中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者。

据了解，这款药物是中国首个获批的血友病B基因治疗药物血友病B是一种由凝血因子IX（FIX）缺乏引起的遗传性出血性疾病。患者因凝血功能障碍，常面临严重出血风险，严重影响生活质量。目前，血友病B的治疗主要依赖于定期输注凝血因子IX，但这种方法不仅需要频繁给药，还存在治疗成本高、长期依从性差等问题。

[举手]波哌达可基注射液：基因治疗的突破

波哌达可基注射液是一种重组腺相关病毒
（rAAV）载体基因治疗产品，通过将FIX基因导入患者肝细胞，实现凝血因子IX的持续表达，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到“一次给药、长期有效”的治疗及预防出血效果。

这种创新的治疗方式有望从根本上解决血友病B的治疗难题，为患者提供长期、稳定的凝血功能改善。

[举手]临床试验结果：显著疗效与安全性

在临床试验中，波哌达可基注射液展现出了令人瞩目的疗效，且研究结果发表于国际权威期刊《柳叶刀-血液病学》和《新英格兰医学杂志》。

[微风]年化出血率显著下降：在2024年12月第66届美国血液学会（ASH）年会上发布的Ⅲ期临床研究结果显示，随访52周后，受试者年化出血率（ABR）均值为0.6，显著低于治疗前的水平。
凝血因子IX活性显著提升：治疗后，患者的凝血因子IX活性平均达到55.08 IU/dL，远高于治疗前的水平。

[微风]注射频率大幅减少：患者凝血因子IX药物的平均输注次数从治疗前的58.2次/年降至治疗后的2.9次/年。

[微风]生活质量显著改善：26名受试者中的21位（80.8%）在治疗后未出现出血事件，所有受试者均无严重不良事件发生。

此外，2022年的一项研究者发起的研究（IIT）结果显示，在中位随访58周后，患者的凝血因子IX活性达到平均36.9 IU/dL，且随访过程中未观察到严重不良事件。

3年以上的长期随访结果表明，患者的凝血因子IX活性在各随访节点保持稳定，未观察到药物相关严重不良事件、血栓事件及抑制物产生。#健闻登顶计划##乌镇健康大会#