【[吃惊]这病得来南方治！北方10 岁娃差点要靠终身输血续命】小媛出生在北方的小县城。在她 1 岁多时，家人就发现她比别的孩子要“白”，是那种透着病态的苍白。

一次发烧，她被确诊了重度贫血。在当地最大的医院，他们听到一个陌生的名词——

地中海贫血。

此时，夫妻俩才知道，小媛的病，并不是普通贫血。

正常人的血细胞寿命，大概在 125 天左右，而地贫的红细胞一般只有 30~40 天，且更容易“破碎”、发生溶血。

这病在北方的发病率极低，对于地贫的治疗，当地医生的经验并不丰富。

医生的解释，夫妻俩似懂非懂，只记得一句“要定期输血”，完全没意识到地贫的危害......

10 年过去了，小媛地贫的并发症显现了：她的肝、脾肿大，“地贫面容”明显，鼻梁塌陷、眼距拉宽，体力越来越差，很快就没劲儿了。

夫妻俩慌了，赶紧又向当地大医院的医生求助，这次，医生建议：“这病在北方很少见，得去南方治，你们去广东吧。”

一家人不敢拖，很快就踏上了前往广州的列车。

在这里，小媛确诊了“输血依赖型地中海贫血”，如果不进行规范性输血和排铁治疗，患儿多在未成年前就会死亡......

和病友们交谈时，一位患儿家长说：“你们去深圳的中山大学附属第七医院试试，医院儿科是专门研究儿童血液疾病的。”

他们马上动身，来到了中山七院。

儿科的陈纯教授团队对小媛进行了仔细检查后表示，由于她长期没有规律输血，铁蛋白水平高，重要脏器铁沉积非常严重。

“能根治吗？”家人着急地追问。

“不想靠终身输血治疗，目前最好的出路是造血干细胞移植。”

造血干细胞移植，就是把健康的造血干细胞植入小媛的体内，为她的身体换上全新的“造血系统”，帮助她恢复正常的血液功能。

但顺利移植并非易事，不仅要先找到合适的供者，而且对于普通家庭而言，费用不菲。

夫妻俩下定决心要让小媛接受造血干细胞移植时，配型结果却接连泼冷水——

爸爸、妈妈和小媛的配型均为半相合；中华骨髓库虽然匹配到了几位全相合的捐献志愿者，但他们都因为各种原因退出捐献......

不能再等了！经再三权衡，陈纯表示：

“用爸爸的骨髓，半相合，也能移植！”

经家属同意，陈纯与薛红漫主任为小媛定制了“亲缘单倍体联合脐血”的造血干细胞移植方案。

这种半相合移植加了一份脐带血，脐带血富含造血干细胞，且免疫原性较低，不易引起排斥反应，还能改善骨髓微环境，减少移植物抗宿主病（GVHD）的发生。

团队同时制定了能最大程度降低植入失败和严重排异反应的方案。

这确实是好消息，但移植费用，也让这个家庭彻夜难眠......

正当他们还在苦恼时，护士长递来了一张申请表：“这是中山七院慈善基金，专门帮助有困难的儿童血液病患者。”

中山七院与深圳市欣旺达慈善基金会合作开展的“欣方舟儿童移植救助计划项目”，是专门救助因家庭经济困难而无法完成造血干细胞移植治疗的血液病儿童。

一切准备就绪，爸爸就打了动员针，顺利采集了造血干细胞，在移植后的第 18 天，爸爸的干细胞完全植入！

移植仓的门一打开，小媛就开心地扑进妈妈怀里，夫妻俩喜极而泣[抱一抱]。

小媛是获得欣方舟项目资助的第 8 个孩子，未来，中山七院将继续与欣旺达慈善基金等社会公益基金携手，帮助更多有困难的血液疾病儿童。#小卫说案例#（中山大学附属第七医院）