#健闻登顶计划##细胞与基因治疗# 美FDA批准首款治疗罕见遗传性皮肤病的细胞基因治疗Zevaskyn（pz-cel）！是隐性遗传性大疱性表皮松解症，患者皮肤极其脆弱，水疱和破溃会在全身形成大面积难以愈合的伤口，甚至持续数年无法愈合。病因是COL7A1基因缺陷，阻碍对固定皮肤上下层至关重要的胶原蛋白VII的产生。

目前的标准治疗方案是每天伤口护理和使用保护性绷带，生活质量很差。

Zevaskyn的载体是复制缺陷型逆转录病毒（replication-incompetent retroviral vector），携带正确的COL7A1基因，体外导入患者自身的皮肤细胞（角质形成细胞），使这些细胞能产生正常的VII型胶原蛋白并形成细胞片或层（sheets），然后植回患者体内，达到治疗目的。

批准基于多阶段的临床研究乐观数据，治疗后能显著促进伤口愈合并减轻疼痛。

Zevaskyn标价$310万，研发公司是Abeona（ABEO）！