中科大胡不归
25-05-09 21:55 微博认证:中国科学技术大学副研究员 2023微博年度新知博主 科学科普博主

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89.5%改善率!中科大附一院神经团队全球领先突破帕金森病修复

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导语:

当帕金森病(PD)患者描述“药效一过,身体就像被突然断电”,背后是现有治疗的困境:虽能短暂缓解症状,却无法阻止神经细胞的持续退化,药效越来越短,病情仍在进展。中国科学技术大学附属第一医院(中科大附一院)神经学科团队,通过机器人辅助立体定向技术,将全球领先的iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞(iDAP)——“NCR201细胞注射液”精准植入患者脑内,成功实现从“对症治疗”到“对因修复”的跨越。

“NCR201”是iPSC衍生的多巴胺能神经前体细胞(iDAP)产品。中盛溯源(广州)生物科技有限公司凭借多年技术优化与创新突破,成功研发出在临床适用性和治疗可及性上具有显著优势的通用高效iDAP细胞药物,为帕金森病患者提供了革命性的治疗选择。

帕金森病患者的“重生”之路

疗效惊艳!

目前已成功完成多例患者给药,且均观察到显著治疗效果!

治疗半年后,患者每日Good ON(不伴麻烦性运动障碍的开期)时间较基线平均改善89.5%

多名患者实现"关期消失"的突破性效果

关期MDS-UPDRS III评分最高改善52.9%

Hoehn-Yahr分期半年内最高下降2级,实现疾病逆转

患者见证!

多位患者在接受移植治疗后生活有了大变样,身体状况和生活质量都得到了实实在在的提升!

几位患者分享了治疗后的切身感受:

1、“以前晚上翻身困难,疼痛难忍,白天走路缓慢,生活依赖家人。现在晚上能自己翻身,疼痛减轻,腿部有力,走路正常,早晨起身更稳,手也灵活了,能单手扣扣子、解扣子。”

2、“以前每晚睡眠不足4小时,常做噩梦、喊叫,易惊醒,难以再入睡。现在睡眠延长至6 - 8小时,噩梦、喊叫消失,醒的次数减少,打扑克洗牌更顺手,与家人关系更亲密。”

3、“术后药物效果持续时间延长,关期消失,流口水减少,说话流利,家人能听懂意思,记忆力好转,甚至能背诵唐诗。”

治疗困局:500万患者亟待突破

帕金森病(PD)作为神经退行性疾病的“老二”,在中老年人群中肆虐,仅次于肿瘤和心脑血管疾病,成为威胁中老年人健康的“第三大杀手”。

随着人口老龄化的加剧,帕金森病的患病率、致残率和病死率不断攀升,预计到2030年,我国帕金森病患者人数将达500万,几乎占全球患者的一半。

目前治疗手段虽能缓解症状,但无法从根本上阻断疾病进展,患者的生活质量仍受到严重影响。

破局之道:从“对症”到“对因”

在中国科学技术大学附属第一医院,一支神经学科团队正在开创帕金森病治疗的新局面。

该团队充分发挥"理工医交叉融合"的特色优势,依托中国科学技术大学在神经科学、人工智能、生物医学工程等前沿领域的强大科研实力,开创性地将通用高效iDAP细胞药物(NCR201)与机器人技术完美结合。

通过机器人辅助立体定向微创手术,精准地将iDAP细胞药物植入患者脑内预定区域,直接补充患者脑内丢失的多巴胺能神经元,这一创新疗法契合了“持续多巴胺能刺激(CDS)”的最新治疗理念。

中国科学技术大学附属第一医院神经内科的施炯院长作为该研究的主要研究者(PI)指出:“PD的传统治疗以补充多巴胺为核心,传统药物治疗的局限性在于无法阻断疾病进展。随着病程延长,患者不仅会出现疗效减退,还可能面临各种并发症等副作用。而“NCR201”疗法的创新性在于,通过移植由iPSC定向分化的多巴胺能神经前体细胞(iDAP),直接补充患者脑内丢失的多巴胺能神经元,从病理机制上改善运动功能。目前所有受试者皆有很好的功能改善,同时PET影像数据表明,移植区域的多巴胺能神经元功能性摄取显著增加,提示移植后的细胞在患者脑内定植并继续成熟分化为多巴胺能神经元,发挥神经调控功能。”

中科大附一院神经外科的钱若兵主任作为该研究的手术负责人(主刀医生)补充道:“通过机器人辅助立体定向微创手术,我们能够精准地将iDAP 这一多巴胺能神经前体细胞移植到颅内预定的部位。从现有已完成的临床患者数据来看,iDAP移植手术的安全性和可行性得到初步验证。术后患者的运动功能和非运动功能都得到了显著改善,生活质量大幅提高,且未出现严重的不良反应。这表明,iDAP移植是一种切实可行且极具潜力的PD治疗新方法。”

中科大附一院神经内科的陈育华主任作为该研究的受试者筛选与管理负责人表示:“ PD的病理特征是中脑黑质多巴胺能神经元退行性变导致多巴胺进行性减少。补充丢失的多巴胺是目前治疗的核心目标。迄今为止,尚无能够延缓PD 进展的治疗药物,并且由于口服药物的脉冲式刺激以及长期药物应用后多巴胺能系统、神经递质系统失衡等原因出现药物副作用及病情进展,严重影响PD 患者的生活质量。“NCR201”疗法通过壳核移植由iPSC定向分化的多巴胺能神经前体细胞(iDAP),直接补充患者脑内丢失的多巴胺能神经元,不仅能够减少口服药物副作用,也更符合“持续多巴胺能刺激(CDS)”的最新治疗理念,为患者带来新的治疗选择。目前的研究数据表明,移植后的细胞在患者体内能够长期存活并且有望逆转PD 的进展,为PD的疾病修饰治疗提供了全新策略。”

NCR201:中盛溯源研发的通用高效iDAP细胞药物

“NCR201细胞注射液”是由中盛溯源生物科技有限公司研发的一款诱导多能干细胞(iPSC)衍生的多巴胺能神经前体细胞(iDAP)治疗产品。该疗法已获得国家药监局药品审评中心(CDE)的临床试验默示许可,其核心优势包括:

△高纯度iDAP:通过多轮迭代创新与专利工艺优化,iDAP细胞纯度达国际领先水平。

△通用型设计:突破自体细胞疗法的个体化限制,可覆盖更广泛患者群体。

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图 NCR201的细胞纯度达到国际领先水平1-4

△规模化量产:可实现大规模量产且批间一致性高。

作为新一代细胞治疗产品,通用高效iDAP细胞药物"NCR201"的临床获批,标志着我国在神经退行性疾病治疗领域取得了重要突破。

患者招募与医院合作联系方式

患者招募:如果您或您的家人对参与“NCR201”的临床试验感兴趣,请联系:

联系人:王老师

联系电话:18817846766

电子邮箱:

diwanwang@nuwacell.com、

info@nuwacell.com

医院合作:中盛溯源正寻求与具备神经退行性疾病诊疗经验的医院合作,共同推进“NCR201”的多中心临床试验,感兴趣的医院请联系:

联系人:王老师

联系电话:18817846766

电子邮箱:diwanwang@nuwacell.com ;info@nuwacell.com

我们期待与更多患者和医疗机构合作,共同推动帕金森病治疗的创新与发展!

关于中盛溯源

中盛溯源专注于开发广泛可及的iPSC衍生细胞治疗产品。 围绕iPSC核心技术,中盛溯源布局抗炎修复、肿瘤免疫和再生医学三大医学领域,已陆续将iPSC衍生3种功能细胞(iMSC、iNK、iDAP)的多条产品管线推动至注册临床试验阶段。

除了“NCR201”外,面向膝骨关节炎、血液肿瘤、间质性肺病、移植物抗宿治病等适应症的iPSC衍生细胞产品已分别处于注册临床I期和II期阶段。此外,公司近期顺利完成了2.35亿元B轮融资收官,将加速多款临床管线的开发及后续产品商业化。未来,中盛溯源将持续探索iPSC衍生细胞药物的临床价值。

参考资料:

1. Doi D, et al. Isolation of human induced pluripotent stem cell-derived dopaminergic progenitors by cell sorting for successful transplantation. Stem Cell Reports. 2014 Mar 6;2(3):337-50.

2. Kikuchi T, et al. Human iPS cell-derived dopaminergic neurons function in a primate Parkinson's disease model. Nature. 2017 Aug 30;548(7669):592-596.

3. Jeon J, et al. Pre-clinical safety and efficacy of human induced pluripotent stem cell-derived products for autologous cell therapy in Parkinson's disease. Cell Stem Cell. 2025 Mar 6;32(3):343-360.e7.

4. Piao J, et al. Preclinical Efficacy and Safety of a Human Embryonic Stem Cell-Derived Midbrain Dopamine Progenitor Product, MSK-DA01. Cell Stem Cell. 2021 Feb 4;28(2):217-229.e7.

新闻来源:中盛溯源

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发布于 上海