#健闻登顶计划##抗血栓# CRISPR治疗与上海靖因药业（Sirius）合作研发小干扰RNA（siRNA）治疗血栓性疾病！CRISPR将向靖因药业支付$2500万首付款，合作研发多个小干扰RNA靶点，重点关注下一代血栓性疾病药物SRSD107。

靖因药业的SRSD107是一种长效的新一代抗凝血剂，是长效小干扰RNA，可选择性抑制凝血因子XI（FXI）基因表达，XI是病理性血栓形成的关键驱动因素，而“对正常止血功能影响极小”。SRSD107即将进入II期临床研究；CRISPR还将向靖因药业额外投入$7000万的股权投资。双方将在 SRSD107项目上按照成本和利润各占50%的结构进行合作。

CRISPR还有权挑选另外两个小干扰RNA靶点，每个靶点“都会提供研究经费，并保留主导临床开发和商业化的选择权”，不过并未透露有关靶点的更多细节。靖因药业有望获得未来的里程碑付款，以及药物上市后的分级版税。

CRISPR董事长兼CEO Samarth Kulkarni在一份声明中表示：“我们很高兴能与靖因药业合作，靶向XI因子的SRSD107有潜力成为同类最佳疗法，提供长效给药方式，并改善患者的治疗效果。靖因药业的小干扰RNA平台补充了我们现有的能力，扩展了我们的治疗手段，使我们能够开发出更广泛的变革性基因药物”！

合作的其他潜在靶点包括房颤、静脉血栓栓塞症（VTE）、癌症相关血栓形成、慢性冠状动脉疾病、慢性外周血管疾病、需要血液透析的终末期肾病以及接受重大骨科手术的患者，CRISPR有权优先挑选其中2个。

几周前，靖因药业完成了$5000万的B2轮融资，使总融资额达到了$1.5亿。