【每周一次！特宝生物长效人生长激素获批上市】#微博健康在关注##国际创新药闻#

5月29日，特宝生物自主研发的1类创新药、全球首个Y型40kD聚乙二醇长效生长激素“怡培生长激素注射液”正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准上市 。此次获批将为生长激素缺乏症等患者提供更加安全、有效和便捷的治疗选择。

▍关于怡培生长激素注射液

怡培生长激素注射液适用于治疗3岁及以上儿童的生长激素缺乏症所致生长缓慢，其临床价值在多项权威研究中得到充分验证。三期临床研究采用随机、开放、阳性药对照、多中心的研究设计，入选人群的覆盖面更广，更接近真实世界患儿情况，有利于更全面考察患者治疗的有效性和安全性。

研究结果显示：怡培生长激素注射液相比短效生长激素有更低的免疫原性，新增抗药抗体（0.0 % vs 26.4 %）和中和抗体（0.0% vs 7.9%）均为0，降低潜在的安全性风险；仅需每周1次给药，全年可减少313天注射，且无注射时间限制（日制剂需每天晚上睡前半小时注射），可降低漏针风险，有效减轻患者心理负担，提高依从性。

怡培生长激素注射液采用“次抛型”设计，与卡式瓶制剂的多次使用不同，这种设计可有效降低潜在污染风险，同时避免药物因长时间存放及反复置于室温而影响有效性和安全性；怡培生长激素注射液辅料不含防腐剂，有效杜绝了儿童长期用药时防腐剂（如苯酚等）带来的潜在危害；怡培生长激素注射液剂量调整安全窗为每周0.14到0.28mg/kg，医生根据患者的实际情况调整给药剂量的空间大，为更多患者带来新选择。

▍关于生长激素

生长激素缺乏症（GHD）是一种由内源性生长激素分泌不足导致的内分泌代谢性疾病，以身材矮小为主要临床表现。生长激素缺乏的儿童，可能导致儿童成年后内分泌代谢紊乱、心理障碍及慢性病风险增加，严重影响其终生健康与生活质量。

生长激素领域的竞争中，长效制剂无疑是一大焦点。国内当前仅有唯一一款获批上市的长效生长激素聚乙二醇重组人生长激素注射液，就来自长春高新旗下金赛药业，获批于 2014 年。2024 年 8 月和 10 月，金赛增又获批新增适应症，分别用于性腺发育不全综合征（Turner 综合征）所致女孩的生长障碍以及用于特发性身材矮小。

紧随其后的正是今日获批的怡培生长激素，其上市不光为患儿提供了新的治疗选择、潜在有望降低治疗负担，也使特宝生物获得了生长激素领域百亿市场的重要入场券。

不仅特宝生物，还有数家企业也入局这一潜力赛道。维昇药业引进自 Ascendis Pharma 的隆培促生长素（Skytrofa）、天境生物/济川药业的伊坦长效生长激素（TJ101）已经分别于 2024 年 3 月、12 月向 NMPA 递交新药上市申请获受理，其中维昇药业的隆培促生长素仅晚于特宝生物 2 个月。海外企业中，诺和诺德的帕西生长素也在 2024 年 9 月向中国 NMPA 申请上市。

4 款长效生长激素在 2024 年度密集报产，未来陆续获批也将使该赛道的竞争趋于白热化。在此情形下，特宝生物有望凭借先发优势加速市场布局。

另外，安科生物的 AK2017 和优诺金生物的重组人血白蛋白-生长激素融合蛋白也已经处于 III 期临床开发当中。