【双靶向组合‘Talvey+Tecvayli’治疗#髓外多发性骨髓瘤# ：多数患者1年后病情没有进展】近日，强生公司在2025年欧洲血液学协会大会上口头报告了‘塔奎妥单抗+特立妥单抗’用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤伴髓外疾病患者的II期研究结果，数据显示接受该联合治疗的患者大多数在一年后存活且没有病情进展。这是一项迄今为止针对髓外多发性骨髓瘤的最大规模研究，针对治疗选择有限且标准疗法疗效不佳的高危人群。

[关于多发性骨髓瘤伴髓外疾病]
髓外疾病被定义为与骨结构无接触的软组织/器官相关的浆细胞瘤。在多发性骨髓瘤中是一种侵袭性形式，当骨髓瘤细胞扩散并在软组织和器官等区域形成肿瘤(浆细胞瘤)时发生。髓外疾病常见于血液系统恶性肿瘤，如多发性骨髓瘤，在复发/难治性多发性骨髓瘤中的患病率约为6%-20%。
目前对伴有髓外疾病的复发/难治性多发性骨髓瘤患者的护理标准包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节药物或抗CD38单克隆抗体的联合治疗方案，还可能涉及CAR-T细胞疗法或放射治疗。尽管这些先进的治疗方法有很好的疗效，但在临床试验中，多发性骨髓瘤伴髓外疾病患者与那些复发/难治性多发性骨髓瘤但没有髓外疾病的患者相比，缓解率较低，缓解持续时间较短。这突出了在这种高危人群中对更有效的治疗选择的显著未满足的需求。

[两种双特异性抗体药物]
塔奎妥单抗（Talvey）和特立妥单抗（Tecvayli）都是强生公司的双特异性抗体药物，在美国和中国均获得了上市许可，用于治疗指定复发/难治性多发性骨髓瘤成人患者。这两种疗法都是通过同时靶向骨髓瘤细胞上的一种蛋白质和称为T细胞的杀癌免疫细胞上的一种蛋白质（CD3）来起作用的。通过同时结合两者，这些疗法旨在刺激免疫系统更有效地杀死癌细胞。塔奎妥单抗靶向GPRC5D/ CD3。特立妥单抗靶向BCMA/CD3。

[II期研究]
新数据来自一项正在进行的1/2期研究，名为RedirecTT-1 (NCT04586426)，该研究正在对200多名复发或难治性骨髓瘤患者进行塔奎妥单抗和特立妥单抗联合治疗的评估。在试验中，两种药物均以皮下注射的方式给药，每隔一周一次，以28周为一个周期。患者可以根据医生的建议选择改为每月一次的给药。
此次口头报告重点介绍了90名患有髓外疾病的研究受试者的治疗结果。超过80%的患者此前至少接受过三种疗法，超过三分之一的患者此前接受过五种或五种以上的疗法。
结果显示，总体缓解率为78.9%，这意味着超过四分之三的患者在接受该联合治疗后癌症负担减轻。超过一半（54.4%）的患者获得了完全缓解。在接受过各种治疗（包括CAR-T细胞疗法和其他双特异性抗体疗法）的患者中，缓解率相似。
截至最新数据截止，约三分之二（66.2%）对联合治疗有缓解的患者仍然保持疗效，中位随访时间为13.4个月。总体而言，74.5% 的试验受试者在一年后仍然存活，61% 的受试者在1年后既存活又没有病情进展。
该联合疗法也表现出与各自已知一致的安全性，因不良事件导致的停药率较低。患者可以选择改为每月给药，这可能会提高耐受性。大多数受试者报告了严重的副作用，最常见的是免疫细胞计数低。此外，大多数患者经历了一种称为细胞因子释放综合征的炎症反应，尽管在大多数情况下这并不严重。

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