6/18，Scholar Rock周三表示，其实验药物apitegromab帮助使用用Eli Lilly（礼来）减肥药Zepbound（tirzepatide，替尔泊肽）的患者保持肌肉量，缓解了人们对新型强效肥胖药物可能导致患者在减去多余脂肪的同时丢失过多瘦组织（肌肉）的日益担忧。

Apitegromab是一种单克隆抗体，通过选择性地结合骨骼肌中肌抑素（myostatin）的潜伏形式和前体形式，抑制肌抑素的激活。Scholar Rock已针对脊髓性肌萎缩症（SMA）开发该药物，这是公司的主要重点，去年该药物在III期试验中取得成功。

然而，像Regeneron Pharmaceuticals和Biohaven等少数公司一样，Scholar Rock也在测试最初为肌肉萎缩疾病设计的药物是否也能帮助希望减肥的人保持肌肉量。

“GLP疗法对肥胖和心血管代谢紊乱患者来说是一项有效且重要的创新；然而，这些治疗可能导致患者大量丢失瘦肌肉量，从而带来不必要的健康风险，”Scholar Rock研发总裁Akshay Vaishnaw评论道。

II期概念验证研究纳入了102名肥胖或超重且有体重相关疾病的患者。接受apitegromab联合Zepbound的患者在24周后体重减轻了12.3%，而接受Zepbound加安慰剂的组体重减轻了13.4%。

然而，联合治疗组的总体重减少中有85.3%来自脂肪量，瘦肌肉量仅占体重减少的14.6%。安慰剂组的总体重减少中有69.5%来自脂肪，30.2%来自瘦肌肉。

周三报告的结果验证了“我们的假设，即我们高度选择性的肌抑素抑制剂平台有潜力为数百万使用GLP疗法的患者支持更健康的体重减轻，”Vaishnaw说。

从安全性角度看，Scholar Rock表示其药物显示出“令人鼓舞的安全性特征”，没有发生与apitegromab治疗相关的严重不良事件或停药。在公司电话会议上被问及更多细节时，Vaishnaw说：“我认为没有消息就是好消息……基本上，安全性特征看起来与我们在两组间平衡中所见到的非常相似，与tirzepatide对胃肠道的影响相关，这些是GLP类药物众所周知的。”

这家生物技术公司计划推进下一代皮下抗肌抑素抗体SRK-439，预计将于2025年下半年提交IND申请。“我们仍专注于准备apitegromab的上市，在其可能获批用于SMA后，我们期待在多种神经肌肉疾病中研究它，”Vaishnaw说。

Regeneron最近报告其抗肌抑素抗体trevogrumab在与Novo Nordisk的Wegovy（semaglutide）联合的II期研究中帮助保持瘦肌肉量，而Roche上个月开始测试其肌抑素抗体RO7204239与Zepbound的II期研究。

行业观察者也在密切关注Eli Lilly的bimagrumab数据，该药物通过2023年20亿美元收购Versanis获得，将在即将召开的美国糖尿病协会（ADA）会议上公布。该药物靶向II型激活素受体以抑制肌抑素和激活素，正在一项II期研究中评估，单独或与Zepbound联合使用。http://t.cn/A6esLh6p