Vertex正式发表了zimislecel (VX-880)治疗I型糖尿病的1期临床结果http://t.cn/A6D7Fl1c,12例患者接受了标准剂量治疗,一针下去,所有患者HbA1c都降到7%以下,所有患者都没有出现严重低血糖事件,随着时间的推移,疗效不仅没有下滑迹象,胰岛素生成、血糖控制反而越来越平稳,时长已超过一年,10例患者已经不再需要补充注射外源胰岛素。
VX-880是第一代产品,由于是异体细胞,需要联用免疫抑制剂解决排斥问题,第二代产品VX-264做了特殊封装,不再需要免疫抑制剂(评论区提醒:VX-264于3月份中止开发,有效性不行)。
试验中有2例患者死亡:1例患者在试验前因一次严重低血糖事件导致车祸,脑部重伤,接受VX-880治疗30个月后死亡,死因跟VX-880关系不大;另1例患者接受VX-880治疗19.5个月后动手术,并发隐球菌性脑膜炎,这例死亡跟使用免疫抑制剂脱不了干系。
从目前的数据来看,有效性已经非常出色了,问题主要在免疫排斥上,长期使用免疫抑制剂有很大的风险,期待第二代产品VX-264是不是真的能解决这个问题。I型糖尿病离告别胰岛素,走向一针治愈越来越近了。
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