【国内首个！“温江造”基因治疗药物获批临床】#温江播报#近日，位于三医创新中心的成都金唯科生物科技有限公司传来好消息，其自主研发的用于治疗X连锁视网膜劈裂症的基因治疗I类创新药“JWK002注射液”新药临床试验(IND)申请，顺利获得国家药品监督管理局(NMPA)批准，将于近期启动临床试验。

作为国内首个针对X连锁视网膜劈裂症的基因治疗药物注册临床试验项目，JWK002注射液早已备受瞩目。此前，它已凭借卓越的潜力，成功斩获美国FDA孤儿药资格认定（ODD）和儿科罕见病资格认定（RPDD），在国际舞台上初露锋芒。

JWK002注射液进入临床试验的背后，凝聚着金唯科科研团队的智慧结晶，其CMC工艺采用金唯科自主研发的“两质粒包装工艺系统”，创新性地运用悬浮HEK293细胞包装技术。这一技术不仅工艺稳定，而且易于放大生产，极大地降低了生产成本。在临床应用和商业化推广阶段，这一优势将显著提升患者可及性。http://t.cn/A6DcGWA2