#微博国际医药##国际创新药闻# 里程碑！谷歌发布又一项AI生物学突破；一年只需一针！渤健创新疗法即将进入注册试验

1、7.5亿美元！吉利德布局分子胶领域
吉利德科学（Gilead Sciences）与Kymera Therapeutics今日联合宣布，双方已签署一项独家选择权及许可协议，将共同推进一种新型分子胶降解剂（MGD）项目的开发与商业化。该项目靶向细胞周期蛋白依赖性激酶2（CDK2），在乳腺癌及其他实体瘤等多种肿瘤的治疗中展现出广阔潜力。与传统的CDK2抑制剂不同，MGD药物通过“移除”CDK2蛋白本身来抑制其促肿瘤作用，有望带来更精准、安全且疗效更佳的抗癌治疗手段，特别适用于高度依赖CDK2活性的癌症类型。

根据协议条款，Kymera有资格获得总计高达7.5亿美元的潜在付款，其中包括高达8500万美元的预付款及潜在款项。根据协议，Kymera将主导CDK2项目的全部早期研究工作；若吉利德行使选择权，则将获得该项目在全球范围内的开发、生产与商业化权利。此次合作标志着双方在分子胶技术和肿瘤精准治疗领域的重要布局。

2、一年只需一针！渤健创新疗法即将进入注册试验
渤健（Biogen）近日公布其在研反义寡核苷酸（ASO）疗法salanersen（BIIB115/ION306）用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的一项1期临床试验的积极结果。该药物与渤健已获批的ASO疗法Spinraza（nusinersen）具有相同的作用机制，但在设计上追求更高效力，并有望实现每年仅需一次给药。在此次中期分析中，研究对象为一组既往接受过基因治疗但临床状态仍不理想的SMA患儿。结果显示，无论是40 mg还是80 mg剂量，salanersen均表现出良好的耐受性，并可显著降低神经退行性标志物神经丝轻链（NfL）的水平。在基线NfL浓度较高的患者中，治疗6个月后平均NfL下降幅度达70%，这一效果可持续维持至一年。

除了安全性和生物标志物数据外，研究还对部分随访时间达到一年的患儿（n=8，年龄2至12岁）进行了初步临床结局评估，结果同样令人鼓舞。半数患者（4人）达成了此前无法独立完成或需他人协助完成的世界卫生组织（WHO）运动发育里程碑，如独立行走、爬行、站立或坐起。基于这一积极成果，渤健正与监管机构沟通，计划推进salanersen进入注册性临床研究阶段，进一步拓展该公司在SMA治疗领域的布局。Salanersen最初由Ionis Pharmaceuticals发现，渤健之前从Ionis Pharmaceuticals获得了salanersen的全球开发、生产及商业化权利。

3、里程碑！谷歌发布又一项AI生物学突破
今日，谷歌旗下DeepMind正式发布AlphaGenome——一款全新开发的人工智能（AI）工具，能够更全面且精准地预测人类DNA序列中单个变异或突变对多种基因调控生物过程的影响。该模型在技术上取得了重大突破，能够处理最长达100万个碱基对的超长DNA序列，并生成高分辨率预测结果。为推动科学研究，AlphaGenome API目前已向非商业研究用户以预览形式开放，未来还计划正式推出完整版本，进一步助力基因组学领域的发展。

AlphaGenome的核心能力在于：将一段长DNA序列作为输入，预测其在不同细胞类型和组织中表征其调控活性的数千种分子特征，包括基因的起始和终止位置、RNA转录量、剪接位点、DNA碱基的可及性、空间邻近性及其与特定蛋白的结合情况等。此外，AlphaGenome还可通过比较突变序列与原始序列的预测差异，评估基因变异对调控活性的具体影响。模型训练依托ENCODE、GTEx、4D Nucleome和FANTOM5等大型公共研究项目，涵盖了数百种人类及小鼠细胞和组织类型的实验数据。凭借强大的预测能力，AlphaGenome有望在多方面推动生命科学研究，包括更精准地解析致病变异、辅助罕见遗传病的机制探索、指导具有特定调控功能的合成DNA设计，以及加速绘制关键功能元件图谱，深入理解基因组在细胞功能中的调控机制。
（来源：药明康德）