#健闻登顶计划##间充质干细胞# 突破性干细胞疗法或为患儿“重启”心脏！全球首项治疗儿童扩张型心肌病（DCM）的间充质干细胞即将启动关键性临床研究，美FDA批准再生医学公司Longeveron的干细胞新药Laromestrocel直接进入DCM的一项关键性II期注册临床研究。

扩张型心肌病（DCM）是一种严重的心脏疾病，主要表现为心肌变薄、心脏腔室扩张、泵血功能下降。患儿的心脏会逐渐变得虚弱，难以将足够的血液输送到全身各处，最终可能发展为充血性心力衰竭。

在全球范围内，DCM每年影响约10万名孩子，其中近40%的患儿在确诊后2年内就可能死亡或需接受心脏移植。更令人痛心的是，目前针对儿童DCM的治疗主要集中在“对症支持”，而非根本治疗，真正有效的药物选择非常有限。

Laromestrocel干细胞疗法是新希望！是一种来自健康供体的（异体）间充质干细胞（MSCs）疗法。这种细胞被认为拥有多重机制，能够：调节炎症，减缓心肌损伤；促进血管新生与组织修复；通过改善心脏微环境，可能激活自身的修复机制。

2026年启动关键性II期临床研究：FDA此次批准Laromestrocel的临床用新药（IND）申请，是该疗法迈向正式治疗应用的重要一步。项目将直接启动一项注册性质的II期临床研究，预期将在2026年上半年开始招募患者。

小贴士：什么是间充质干细胞（MSCs）？MSCs是一类来源于骨髓、脂肪、脐带等组织的干细胞，具备自我更新和分化为多种细胞（如骨细胞、脂肪细胞、心肌细胞）的能力。在体外培养后，可通过分泌多种有益因子来调节免疫、促进修复，在近年被广泛研究用于心脏病、自身免疫病等多种疾病的治疗中。