#国际创新药闻##首个植物源重组人血清白蛋白获批上市# 我国国家药监总局（NMPA）正式批准禾元生物的重组人白蛋白注射液（水稻）用于肝硬化低白蛋白血症（≤30g/L）的治疗！

重组人白蛋白注射液（水稻）是一种通过基因工程改造的水稻生产的重组人血清白蛋白。

植物表达系统还是相当有难度的，做出这个表达平台相当不容易。水稻有12对染色体，基因数量比人还多，有3.5万-4万个（胚乳（主要食用部分）是由受精极核发育而来，染色体组成是三倍体（3n=36））。就算现代基因工程或编辑技术能做到把白蛋白的编码基因准确敲入水稻的理想位点，黄金大米就是例子，但白蛋白还要有翻译后修饰如糖基化等，才能有正确的高级结构和功能。与黄金大米不同，还得把白蛋白从水稻中分离纯化，根茎叶破壁效率太低，还需要做成分泌蛋白！

重组白蛋白是医药界的长期追求，从有分子生物学技术就开始了，有整整40年。因为不仅解决血浆来源问题，更能避免血液传染病，如HIV、HBV、HCV和梅毒，最先进的检查技术能极大降低传播风险，但由于敏感性问题，仍有无法检出的几天，叫“窗口期”，比如HIV有1-3天的窗口期，所以，人血浆极其产品仍有传染病的传播风险。

中国是全球人血白蛋白需求大国，年需求量约1000吨，超60%长期依赖进口。该款新药是国内首款获批上市的重组人血清白蛋白产品。

在一项多中心、随机双盲、阳性对照的II期临床研究中，220名肝硬化腹水患者接受了重组人白蛋白注射液（水稻）或人血白蛋白的治疗。

重组人白蛋白注射液（水稻）在提升血清白蛋白水平方面，比人血白蛋白非劣效，且在胶体渗透压提升、体重和腹围改善等次级终点上与人血白蛋白相当。

新药安全性：重组人白蛋白注射液（水稻）在临床研究中表现出良好的安全性，未发生药物相关严重不良反应。

此外，该药物未引发有临床意义的抗药抗体和抗 HCP抗体，表明其免疫原性低。