#健闻登顶计划##杜氏肌营养不良##基因治疗# 突发：美FDA建议恢复基因治疗公司Sarepta的杜氏肌营养不良症基因疗法Elevidys的使用！美FDA对Elevidys的态度可谓是180度大转弯，允许其用于能行走的患者。能行走的患者占Elevidys基因疗法市场的一半，因此失去这一适应症将会是一个重大打击。

FDA的迅速行动为杜氏肌营养不良的基因治疗Elevidys重返市场，且无需像之前担心的那样进行额外的安全性研究，扫清了障碍。

而就在一个工作日之前，FDA刚刚宣布对一名8岁巴西患者的死亡展开调查。

今年早些时候，该疗法就因出现严重的安全问题和死亡病例而风波不断。在第三名患者——一名51岁男性，他参与了Sarepta公司针对肢带型肌营养不良症的SRP-9004疗法的I期研究死亡后，FDA介入，要求该公司暂停所有美国境内针对能行走患者的该疗法配送。随后在周五，又一起巴西患儿死亡病例被披露，此时共计四例相关死亡，FDA随即展开调查。

但在周一下午的一份简短声明中，FDA建议解除Sarepta的自愿暂停，为能行走的患者继续接受Elevidys疗法扫清了道路。该机构认同Sarepta公司和巴西有关部门的观点，即最近死亡的8岁巴西患者与Elevidys本身无关，很可能是由于严重的甲型流感感染因免疫抑制而加剧所致。

目前，FDA尚未对非行走患者做出任何建议，针对这部分患者的自愿暂停仍在实施，此前已有两例死亡病例与Elevidys疗法有关。

FDA表示：“患者群体的声音很重要，FDA将继续倾听并回应受杜氏肌营养不良症影响的群体的想法”。

首起与Elevidys疗法相关的死亡病例于3月报告，第二起在6月。两起病例都与急性肝衰竭有关，这是已知的基因疗法所用腺相关病毒载体的并发症。Sarepta在Elevidys上添加了“黑框”警告以提示这一风险。而本月早些时候，又披露了肢带型肌营养不良症研究中的第三起死亡病例，这一例使用的载体与Elevidys疗法相同。

随后，上周公布了第四起死亡病例——那名巴西男孩，这让Sarepta陷入困境。

最终还是峰回路转！

Elevidys的海外销售由瑞士罗氏负责。