7/29，美国食品和药物管理局（FDA）批准了Apellis Pharmaceuticals的C3补体抑制剂Empaveli（pegcetacoplan）更广泛的标签，使其成为首款获批用于减少12岁及以上C3肾小球病（C3G）和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）患者蛋白尿的疗法。

Apellis首席执行官Cedric Francois）表示：“Empaveli有潜力真正改变C3G和原发性IC-MPGN患者的治疗现状，至今这些患者的治疗选择非常有限。”

标签扩展得到了III期VALIANT研究的发现支持，该研究显示Empaveli达到主要终点，与安慰剂相比蛋白尿显著降低68.1%。值得注意的是，71.4%的Empaveli接受者显示C3沉积完全清除，大多数患者的C3染色强度较安慰剂组降低。

虽然诺华（Novartis）的竞争对手口服补体抑制剂Fabhalta（iptacopan）率先获得FDA批准，用于治疗成人C3G，但Apellis的药物可能成为一个强有力的竞争者——通过覆盖IC-MPGN并扩展到成人和青少年人群提供更广泛的适用范围。Empaveli和Fabhalta已在阵发性夜间血红蛋白尿症领域竞争，分别于2021年和2023年获得美国批准。

Swedish Orphan Biovitrum（Sobi）通过2020年与Apellis的许可协议，拥有pegcetacoplan的全球共同开发权和美国以外的独家商业化权，该药物在Sobi旗下以Aspaveli为名销售。http://t.cn/A6FxgtRL