创新药井喷——40款新药获得突破性疗法认定（二）（附名单）

在全球医药创新版图中，中国正从“跟跑者”向“定义者”跃迁。本文继续为大家分享20款具有全球竞争力的国产创新药，涵盖肿瘤、纤维化疾病、罕见病及代谢性疾病四大领域。
本文基于国家药监局药品审评中心（CDE）官网信息，系统梳理入选突破性治疗药物品种的主治病症、核心优势及研发企业前景，供大家参考！
21.注射用XNW27011（信诺维）
主治：CLDN18.2阳性实体瘤（如胃癌、胃食管结合部腺癌、胰腺癌等）。
优势：获中国CDE突破性疗法（2025年5月）及美国FDA快速通道资格（2024年6月），加速审批进程。采用专有拓扑异构酶I抑制剂载荷，安全性优于传统化疗。
22.ICP-248片（诺诚健华）
主治：复发或难治性B细胞恶性肿瘤（如非霍奇金淋巴瘤、急性髓系白血病）。
优势：作为高选择性口服BCL2抑制剂，通过恢复肿瘤细胞凋亡机制实现高效缓解，且安全性良好。
发展前景：依托ICP-248与奥布替尼（BTK抑制剂）的协同疗法，2025年启动一线CLL/SLL的III期注册临床；若成功上市，有望填补国内BCL2靶向治疗空白，覆盖全球年新发19.1万例CLL患者市场，并加速血液瘤管线全球化布局。
23.FCN-159片（复星医药）
主治：1型神经纤维瘤病（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（PN）。
优势：作为高选择性MEK1/2抑制剂，通过抑制RAS-MAPK通路异常激活显著缩小肿瘤体积，且安全性良好（不良事件多为1-2级）。
发展前景：依托FCN-159的多适应症布局（覆盖NF1、组织细胞肿瘤、脑胶质瘤等）及三项突破性疗法认定，加速推进全球临床（中美欧多中心试验）；若NF1适应症获批，有望填补成人及儿童靶向治疗空白，抢占全球MEK抑制剂百亿市场（2024年规模20.68亿美元），并强化其在罕见病领域的领导地位
24.INS018 055片（英矽智能）
主治：特发性肺纤维化（IPF）。
优势：全球首款由AI平台（Pharma.AI）发现的全新靶点（TNIK）小分子抑制剂，临床I期显示优异安全性（无严重不良事件）与药代动力学特性，2023年获FDA孤儿药资格（享7年美国市场独占权）。
发展前景：核心产品INS018_055已推进至中美II期临床（2024年完成中国患者入组），若疗效验证成功有望填补IPF靶向治疗空白，成为“AI制药第一股”并抢占全球百亿级纤维化市场。
25.注射用HS-20089（翰森制药）
主治：铂耐药复发上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌。
优势：作为B7-H4靶向ADC药物，通过拓扑异构酶抑制剂（TOPOi）精准杀伤肿瘤细胞，且安全性可控（≥3级不良事件发生率30%）。
发展前景：依托HS-20089的突破性疗法认定（2025年5月）及与GSK的15.7亿美元全球合作（首付8500万美元+里程碑14.85亿美元），加速推进全球III期临床；若获批上市，有望填补铂耐药卵巢癌靶向治疗空白，抢占2030年全球卵巢癌药物超百亿市场，并强化其在ADC领域的国际竞争力。
26.GS1191-0445注射液（华毅乐健）
主治：先天性凝血因子Ⅷ缺乏引起的血友病A（A型血友病）。
优势：作为国内首个AAV基因疗法，单次静脉输注即可显著提升凝血因子Ⅷ活性至有效水。
发展前景：GS1191-0445已进入III期临床并获CDE突破性疗法认定（2025年4月）及FDA孤儿药资格（2023年12月）；若成功上市，有望成为中国首个血友病基因疗法，抢占全球百亿市场（中国患者超14万），并推动公司向IPO迈进。
27.PLB1004胶囊（鞍石生物）
主治：EGFR 20号外显子插入突变（Ex20ins）的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。
优势：全球首创“双靶点围剿”策略（抑制EGFR Ex20ins突变及MET扩增），显著克服耐药与脑转移难题。2025年4月获CDE拟纳入优先审评，5月上市申请获受理，审批进程提速。
发展前景：依托PLB1004的百亿级市场潜力（中国EGFR Ex20ins患者年新增超2万）及多适应症拓展（联合MET抑制剂治疗耐药NSCLC、脑胶质瘤等），叠加IPO融资助力产能与临床推进，有望成为肺癌靶向治疗领域的新锐领军企业。
28.AK104注射液（康方生物）
主治：复发或转移性宫颈癌（二线及以上治疗）。
优势：全球首创PD-1/CTLA-4双抗，通过四价设计富集于肿瘤微环境，≥3级不良反应发生率仅 27.0%，远低于联合疗法（约60%）；从上市申请到获批仅用9个月，获NMPA优先审评及FDA孤儿药资格。
发展前景：AK104的持续放量及多适应症拓展，加速推进12项III期临床（覆盖胃癌、肝癌、肺癌等），其中一线胃癌适应症已递交上市申请（2024年1月），一线宫颈癌III期达主要终点。
29.AK109注射液（康方生物）
主治：晚期实体瘤（如非小细胞肺癌、肝癌、结直肠癌等）。
优势：作为全人源化抗VEGFR-2单抗，通过精准抑制肿瘤血管新生阻断肿瘤进展，且计划与PD-1/CTLA-4双抗（AK104）联用增强抗肿瘤免疫应答，同靶点药物雷莫芦单抗年销售额超8亿美元，验证其市场潜力。
30.注射用HS-20093（翰森制药）
主治：B7-H3阳性实体瘤（如非鳞状非小细胞肺癌、广泛期小细胞肺癌、骨肉瘤等）。
优势：通过靶向B7-H3的抗体偶联药物（ADC）设计，搭载拓扑异构酶抑制剂（TOPOi）载荷，在难治性肺癌和肉瘤中显示显著抗肿瘤活性，且安全性可控。
31.SSGJ-707注射液（三生制药）
主治：PD-L1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。
优势：全球首创PD-1/VEGF双抗设计，同时阻断免疫抑制与肿瘤血管生成，单药治疗客观缓解率（ORR达70.8%，疾病控制率（DCR）100%，显著优于帕博利珠单抗（K药，ORR 25.8%）。2025年4月获中国NMPA突破性疗法认定，加速审批进程。
发展前景：依托与辉瑞的全球化合作（首付款14亿美元+里程碑48亿美元）及联用策略拓展（如联合ADC药物治疗泌尿/乳腺癌），加速推进全球III期临床。
32.HRS-5965胶襄（恒瑞医药）
主治：原发性IgA肾病（可拓展至其他补体介导疾病，如阵发性睡眠性血红蛋白尿、狼疮性肾炎等）。
优势：全球第二款靶向补体因子B的口服抑制剂，通过精准抑制补体替代途径（AP）活性，降低尿蛋白并延缓肾脏疾病进展，I期临床显示AP活性抑制超80%且安全性良好（不良事件发生率与安慰剂相当）。2025年3月获中国CDE纳入拟突破性治疗品种，加速审批进程。
33.注射用SHR-A1811（恒瑞医药）
主治：HER2表达或突变的晚期实体瘤（如非小细胞肺癌、乳腺癌、胃癌等）。
优势：作为创新HER2靶向ADC药物，采用手性环丙基设计增强稳定性，显著提升抗肿瘤活性——针对HER2阳性乳腺癌客观缓解率（ORR）达76.3%，HER2突变肺癌ORR超45.9%，且间质性肺病风险低至2.6%，安全性优于同类竞品。
34.注射用JSKN003（康宁杰瑞）
主治：HER2表达实体瘤（如胃癌、铂耐药卵巢癌、乳腺癌）。
优势：全球首创HER2双抗ADC设计，通过糖基定点偶联技术实现强效“旁观者杀伤效应”。
发展前景：依托JSKN003的双突破认定（中国CDE突破性疗法+美国FDA孤儿药资格）及全球化临床推进（中美澳多中心试验），叠加技术平台赋能（双抗/ADC五大平台），有望抢占百亿级HER2靶向市场，驱动从Biotech向商业化药企转型。
35.奥雷巴替尼片（亚盛医药）
主治：耐药性慢性髓细胞白血病（CML），尤其针对T315I突变患者及对一/二代TKI药物（如伊马替尼）耐药或不耐受的群体。
优势：作为中国首个原研第三代BCR-ABL抑制剂。获中美欧突破性疗法/孤儿药认定。
发展前景：依托奥雷巴替尼的全球化布局（武田制药13亿美元授权合作）及多适应症拓展（如Ph+急性淋巴细胞白血病），2024年国内销售同比增52%，新适应症覆盖患者群扩大4-5倍；叠加APG-2575（BCL-2抑制剂）NDA推进及美股二次上市计划，目标抢占全球CML靶向药百亿市场（海外销售峰值预计10亿美元）。
36.CT041自体CAR T细胞注射液（科济药业）
主治：CLDN18.2阳性的晚期实体瘤（如胃癌/胃食管结合部癌、胰腺癌）。
优势：全球首个靶向CLDN18.2的CAR-T疗法且安全性优异。获中美欧孤儿药资格、EMA PRIME资格及FDA 再生医学先进疗法（RMAT）认定，为全球首个获三重加速通道的实体瘤CAR-T产品。
发展前景：覆盖中国年新发48万胃癌患者（全球占比43%），目标填补实体瘤CAR-T空白。
37.注射用西罗莫司(白蛋白结合型)（石药集团）
主治：恶性血管周围上皮样细胞瘤（PEComa）。
优势：突破性剂型创新。单药治疗PEComa的临床数据优于历史标准疗法，已进入关键III期临床阶段。同步拓展至CDK4/6抑制剂耐药的HR+/HER2-晚期乳腺癌、软组织肉瘤等mTOR通路异常疾病，填补临床空白。
发展前景：PEComa适应症有望成为国内首个靶向标准疗法，乳腺癌适应症已递交III期临床沟通申请，覆盖全球年新发230万乳腺癌患者（CDK4/6耐药人群需求迫切）。
38.注射用HS-20093（翰森制药）
主治：B7-H3阳性实体瘤（如非鳞状非小细胞肺癌、广泛期小细胞肺癌、骨肉瘤、头颈癌等）。
优势：高效广谱抗肿瘤活性。已获中国NMPA三项突破性疗法认定（小细胞肺癌、骨肉瘤、非鳞状非小细胞肺癌）及FDA突破性疗法认定，加速审批进程。采用全人源化B7-H3单抗与拓扑异构酶抑制剂（TOPOi）载荷设计，精准靶向肿瘤细胞。
39.氟非尼酮胶囊（海南海药）
主治：慢性乙型肝炎引起的肝纤维化及肝硬化。
优势：作为全球首个进入Ⅲ期临床的广谱抗纤维化小分子药物，通过多靶点抑制纤维化通路（抗炎、抗氧化、促基质降解），显著改善肝纤维化程度，Ⅱ期临床达主要终点且安全性优异（无严重不良反应），填补全球肝纤维化靶向治疗空白。
发展前景：托氟非尼酮的突破性疗法认定（2025年2月获CDE纳入）及百亿级市场潜力。
覆盖中国1.4亿肝纤维化患者（全球8.5亿），若Ⅲ期临床顺利，预计2026年上市，成为国内首个抗肝纤维化化药。
40.M108单抗注射液(明济生物)
主治:CLDN18.2阳性晚期实体瘤（如胰腺癌、胃癌/胃食管交界部腺癌）。
优势：联合化疗一线治疗胰腺癌的疾病控制率（DCR）达100%，客观缓解率（ORR）34.4%（研究者评估）或53.1%（独立评估）。ADCC增强型单抗精准激活免疫杀伤，对CLDN18.2中高表达肿瘤效果突出，且安全性良好（无严重不良事件）。
发展前景：依托M108的多癌种布局（胰腺癌Ⅲ期推进中、胃癌Ⅲ期启动）及全球化BD能力。中国胰腺癌年新发13万例，胃癌超48万例，M108若上市有望填补CLDN18.2靶点治疗空白。STEP技术平台（AI+结构生物学）支撑管线快速迭代，涵盖双抗/ADC药物。