#健闻登顶计划##系统性红斑狼疮# 早期临床研究显示CAR-T细胞治愈红斑狼疮的希望！系统性红斑狼疮（SLE）是一种复杂的自身免疫性疾病，临床表现多样，严重程度也各不相同。这使得该疾病难以诊断和治疗，治疗目标更多是实现病情缓解，而非治愈。

狼疮最常见的症状是关节疼痛和肿胀，以及多种皮损——典型的是面颊和鼻梁部位的“蝴蝶状”皮损（最先发现的医生描述'患者面部似被狼咬'，或是深色、圆形、有鳞屑的“盘状”皮损。此外，还可能出现更严重的器官炎症，尤其是肾脏，严重时可能需要透析或移植。

不过，许多其他症状可能更为隐匿，且并非所有狼疮患者症状都相同。由于它对生活质量影响显著，且常难以诊断，因此被称为“残酷的谜题”。

近期，被称为“CAR-T”细胞疗法显示出超越传统治疗药物的潜力，治愈这种疾病或许有可能。

CAR-T如何用于狼疮治疗？美FDA至今批准至少6款CAR-T，适应症均为血癌。大致的操作过程：先从患者体内采血，分离出一种名为T细胞的免疫细胞，再通过基因修饰使其能靶向癌细胞。体外扩增后，CAR-T细胞被回输到患者体内。

在狼疮治疗中，CAR-T细胞经修饰后针对另一种名为B细胞的免疫细胞。SLE的炎症由免疫系统过度活跃、攻击自身组织引发，B细胞在这一过程中起主要作用——它产生损害健康组织的抗体。

目前多数CAR-T细胞的临床研究处于I期，主要是评估安全性，同时也会研究其有效性。

I期试验患者的初步发现有哪些？我们看到了前所未有的结果！以往，治疗SLE的医生向来不愿用“治愈”一词，因为即便使用最有效的治疗方法，患者病情仍可能复发，且通常至少需要长期服用部分药物。而在细胞疗法中，我们观察到患者的临床和实验室异常指标均快速改善，包括有肾脏等器官受累的患者。

最重要的是，CAR-T治疗后观察免疫细胞构成发现，化疗后再生的B细胞呈“初始”状态——不再攻击健康组织。

或许正因如此，接受这些治疗的患者不仅症状和实验室检查结果改善，还能停用其他狼疮药物。

CAR-T细胞治疗有一步是系统化疗，其作用是清除免疫系统，为CAR-T细胞扩增做准备（淋巴清除）。之后，患者通常需住院1-2周，接受单次CAR-T输注，并在疗法开始起效时密切监测。

CAR-T细胞需扩增以靶向并破坏惹祸的B细胞，但这一过程可能引发强烈的炎症反应，导致明显副作用，包括发热、低血压、轻度意识模糊和头痛等神经系统症状，严重时可能出现癫痫、昏迷或脑水肿。这些问题可治疗，但需密切监测。医护团队还需关注感染风险，因为CAR-T疗法和化疗会抑制患者的免疫系统。

治疗数月后，患者免疫系统会开始重建，感染风险降低。由于这是SLE的新型治疗方法，患者需接受多年监测，医生会判断治疗反应是否持续，以及是否需要、是否适合再次治疗。