#健闻登顶计划# #最贵药榜单# 全球最贵的药：能进入TOP10的大都是一剂治愈的基因治疗药！如Kyowa Kirin的异染性脑白质营养不良基因疗法Lenmeldy自去年在美国获批以来，一直是最贵的药物，定价425万美元。

紧随其后的是CSL的乙型血友病基因治疗Hemgenix，定价350万美元，曾占据榜首一年多时间。CSL的CEO Paul McKenzie指出，由于难以应对分散的美国医疗体系，截至去年6月，Hemgenix仅惠及12名患者。

辉瑞的竞品——乙型血友病的基因疗法Beqvez曾短暂与Hemgenix定价相同，也是350万美元。但Beqvez的商业化历程不足一年，辉瑞便在今年2月宣布退市，因为没有任何患者使用Beqvez。辉瑞当时表示，患者和医生对血友病基因疗法的兴趣有限，是其退出市场的部分原因。此举标志着辉瑞公开的基因治疗项目彻底终结，辉瑞逐渐淡出该领域。

排在榜单第六位的是BioMarin的Roctavian——290万美元的甲型血友病的基因疗法，该公司透露，截至去年4月，2022年获批的Roctavian仅为4名患者所用。

即便是基因疗法先驱“蓝鸟生物”（Bluebird bio），有三种基因治疗入选本次榜单，但这家公司已然私有化了。

尽管基因疗法面临重重困难，但这类治疗方法仍在不断涌现。其他很快跻身榜单的药物包括PTC Therapeutics的Kebilidi，最近在美国获批，是首个直接注入大脑以治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的疗法，这是一种极其罕见的致命性遗传病。在英国，每0.5毫升输液剂的Kebilidi标价300万英镑，不过通过英格兰国家医疗服务体系（NHS）可获得保密折扣。在美具体标价还没出来。

其实，基因治疗虽然昂贵，但多是一针治愈！其他药看上去进不了榜单，如Myalept是一种治疗瘦素缺乏症的药物，多年来一直是全球最昂贵的药物之一，年费用达126万美元，这种患者活上5年，就是630万美元！