8/14，在合作伙伴Arrowhead Pharmaceuticals施压要求兑现里程碑付款，以及对其基因疗法产品组合持续审查的背景下，Sarepta Therapeutics已出售其在Arrowhead的股份。

双方最初于2024年11月建立合作关系，当时Sarepta支付了5亿美元的预付款，达成了一项涵盖Arrowhead siRNA疗法产品组合中四个临床项目和三个临床前候选药物的许可和研究协议。Sarepta还对这家较小的公司进行了3.25亿美元的股权投资。

7月底，Arrowhead宣布已达到一项注册目标，并获准在一期/二期临床研究中开始剂量递增，研究对象为其针对1型肌强直性营养不良（DM1）的RNAi疗法ARO-DM1，该公司表示这使其有资格获得Sarepta的1亿美元里程碑付款。

然而，在达到这一里程碑的同时，Sarepta因其疗法导致的患者死亡事件陷入争议，包括两名患有杜氏肌营养不良症（DMD）的非行走青少年患者（接受了Elevidys，即delandistrogene moxeparvovec-rokl治疗）和一名51岁患有肢带型肌营养不良症（LGMD）的男子（接受了实验性基因疗法SRP-9004，即patidistrogene bexoparvovec）。

该公司股价因一系列挫折而受到重创，年内股价下跌超过80%。

股票出售
Sarepta于周三表示，通过私下协商的批量交易出售了930万股Arrowhead股份，价值约1.74亿美元。此外，公司还向合作伙伴归还了价值5000万美元的260万股，以支付部分里程碑费用，剩余的5000万美元以现金支付。

Sarepta首席执行官Doug Ingram在公司声明中表示：“出售我们的股权投资是一项战略决定，以帮助支付这一里程碑费用，但这并不改变我们对siRNA方法实用性的信念，以及我们对Arrowhead在多个疾病领域应用该技术的信心。”

根据其第二季度财报，截至6月30日，Sarepta拥有约5.1亿美元的现金及现金等价物。http://t.cn/A6sOuEzt