#健闻登顶计划##镰状细胞贫血# 辉瑞的镰状细胞贫血治疗性抗体inclacumab的晚期临床研究失利!inclacumab是一种人源化IgG4 单抗,选择性地靶向P-选择素(P-selectin),抑制PSGL-1与P-选择素结合,从而发挥抑制细胞粘附等作用。
临床研究结果显示,inclacumab组与安慰剂组在血管闭塞性危象(镰状细胞病常见的疼痛发作)的发生次数上无显著差异。
辉瑞对研究结果感到失望,但仍致力于为镰状细胞病患者群体提供支持。辉瑞称,这项纳入≥16岁患者的研究中,inclacumab的耐受性总体良好,报告的最常见副作用包括贫血、关节痛、背痛、头痛、疟疾、镰状细胞危象和上呼吸道感染。
镰状细胞贫血(Sickle Cell Anemia)是一种遗传性疾病,因血红蛋白S(HbS)的基因突变导致。正常红细胞的血红蛋白为HbA,而患者的血红蛋白在缺氧、脱水等情况下会聚合,使红细胞变成僵硬的镰刀状(而非正常的圆盘状)。这些异常红细胞易破裂(溶血),且会堵塞血管,引发疼痛和器官损伤,最常见的严重症状是血管闭塞性危象。
发布于 北京
