8/29，美国食品药品监督管理局（FDA）于周五批准了法国制药公司赛诺菲的Wayrilz（rilzabrutinib），用于治疗对先前治疗反应不足的持续性或慢性免疫性血小板减少症（ITP）的成人患者。

这一批准为赛诺菲在2020年以37亿美元收购Principia Biopharma以获得该资产的决定提供了支持，因为Wayrilz现已成为其I&I产品线潜在的关键增长动力——这是赛诺菲在缩减其肿瘤产品组合的同时越来越依赖的收入领域。

作为一种口服BTK抑制剂，赛诺菲表示，Wayrilz通过靶向免疫系统中的不同途径，能够从根本上解决ITP的病因。

赛诺菲specialty care负责人Brian Foard在公司声明中表示：“凭借其独特的作用机制，Wayrilz有望成为对先前治疗无应答的免疫性血小板减少症患者的首选治疗药物。其多免疫调节方式显示出解决免疫性血小板减少症关键驱动因素的潜力，这与赛诺菲致力于调整和优化治疗方案以应对未满足的患者需求的承诺是一致的。”

持久的血小板反应
该批准基于III期LUNA 3研究的结果，该研究于去年4月公布了初步结果，并在去年的美国血液学会（ASH）会议上分享了更多细节。

这项涉及202名患者的研究比较了每日两次口服Wayrilz与安慰剂的疗效。BTK抑制剂达到了试验的主要终点，即持久的血小板反应：在24周盲态治疗期间的最后12周中，至少有8周的血小板计数达到或超过50,000/μL且无需救援治疗的患者比例为23%，而安慰剂组为零。

此外，与安慰剂相比，Wayrilz将救援治疗的需求显著降低了52%，并且在体力疲劳和出血方面也带来了显著且具有临床意义的改善。最常见的治疗相关不良事件包括腹泻（23%）、恶心（17%）、头痛（8%）和腹痛（6%）。

专家反馈表明，Wayrilz可能成为血小板生成素受体激动剂之后的二线治疗首选，由于医生对BTK抑制剂（如伊布替尼）在血液癌症中的熟悉度，Wayrilz有望迅速获得市场认可。然而，赛诺菲面临来自诺华的BAFF-R抗体ianalumab和几种抗CD38单克隆抗体的激烈竞争。

在美国以外，Wayrilz正在欧盟和中国接受上市审批。http://t.cn/AXveoV8C