#微博国际医药# #国际创新药闻# 超80%患者肿瘤完全消失！FDA批准强生突破性疗法；只需3个月一针，诺华约14亿美元囊获心血管疾病创新疗法……

1、超80%患者肿瘤完全消失！FDA批准强生突破性疗法
强生（Johnson & Johnson）今日宣布，美国FDA已批准其创新药物Inlexzo（吉西他滨膀胱内药物释放系统[iDRS]），用于治疗对卡介苗（BCG）无应答，携带原位癌（CIS）的成人非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者，伴或不伴乳头状肿瘤。Inlexzo专为希望保留膀胱的患者设计。根据新闻稿，这是首个获批能够在膀胱内持续释放抗癌药物的iDRS。

Inlexzo的批准主要基于SunRISe-1单臂、开放标签2b期临床研究的数据。结果显示，使用Inlexzo治疗的BCG无应答NMIBC患者中有82%达到完全缓解（CR），即治疗后未观察到癌症迹象（95% CI：72-90）。该高缓解率具有显著持久性，其中51%的患者维持至少一年的完全缓解。

在支持本次批准的SunRISe-1临床试验中，包括实验室检测异常的最常见不良反应（≥15%）为尿频、泌尿道感染、排尿困难、尿急、血红蛋白下降、淀粉酶升高、泌尿道疼痛、淋巴细胞减少、血尿、肌酐升高、钾升高、天冬氨酸氨基转移酶（AST）升高、钠含量下降、膀胱刺激和丙氨酸氨基转移酶（ALT）升高。

Inlexzo（TAR-200）是一种膀胱内药物释放系统，旨在实现吉西他滨在膀胱中的持续局部释放，维持局部药物暴露时间长达数周。该系统由医疗专业人员通过配套的尿道放置导管在门诊环境下植入膀胱，整个过程不到五分钟，无需麻醉，且在置入后无需进一步监测。该装置于每个治疗周期内可在膀胱中停留三周，最多可进行14个周期的治疗。2023年12月，美国FDA授予TAR-200突破性疗法认定（BTD），用于治疗不适合或选择不接受根治性膀胱切除术，对BCG无应答的高危非肌层浸润性膀胱癌原位癌患者。

2、只需每季度一针，有望降低心血管风险！诺华约14亿美元囊获创新单抗
诺华（Novartis）今日宣布已达成协议，将以总额约14亿美元收购生物医药公司Tourmaline Bio。该公司专注于开发抗IL-6单克隆抗体pacibekitug，用于治疗动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）。诺华通过此次收购将获得一款即将进入3期临床开发的管线，从而补充并强化其心血管疾病产品组合。

Pacibekitug是一款在研IL-6靶向IgG2人源单克隆抗体，展现出对IL-6的高亲和力，旨在缓解与ASCVD相关的全身炎症。2025年5月公布的2期TRANQUILITY试验研究结果显示，在每月15 mg给药方案下，该药使高敏C反应蛋白（hs-CRP，心血管疾病风险生物标志物）中位水平下降85%；而在每季度50 mg给药方案下则下降86%，且不良事件和严重不良事件的总发生率与安慰剂相当。

3、显著改善PFS！礼来抗癌小分子一线疗法3期结果积极
礼来（Eli Lilly and Company）近日宣布，其非共价选择性布鲁顿氏激酶（BTK）抑制剂Jaypirca（pirtobrutinib）在BRUIN CLL-313临床3期试验中取得积极顶线结果。该研究评估Jaypirca在初治慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者（不含17p缺失）中，相较化疗联合免疫治疗（苯达莫司汀+利妥昔单抗）的疗效与安全性。

分析显示，试验达到主要终点，独立评审委员会评估显示，pirtobrutinib在无进展生存期（PFS）方面相较对照组具有高度统计学显著性和临床意义的改善。在关键次要终点总生存期（OS）方面，数据尚未成熟，但已呈现出明显的积极趋势，并将在预计2026年的主要OS分析时进行统计学检验。Jaypirca在研究中的整体安全性表现与既往试验结果基本一致。礼来表示，BRUIN CLL-313及BRUIN CLL-314研究的结果将成为拓展该药物治疗患者群体的主要依据，并计划于今年内启动全球范围的监管申报。

4、反义寡核苷酸疗法获突破性疗法认定，3期试验已启动
Ionis Pharmaceuticals今日宣布，美国FDA已授予其在研反义寡核苷酸（ASO）疗法ION582突破性疗法认定，用于治疗天使综合征（AS）。这一认定基于ION582在1/2期HALOS研究中的积极结果。分析显示，患者在沟通、认知及运动功能等所有AS患者功能评估领域均有持续且积极的临床改善，同时该药物具备良好的安全性和耐受性。今年早些时候，Ionis已启动ION582的全球3期关键性REVEAL研究，计划纳入携带母源UBE3A基因缺失或突变的儿童和成人AS患者。公司预计该研究将在2026年完成入组，这将为ION582未来的上市申请奠定重要基础。

ION582是一款通过脊椎穿刺鞘内给药的在研ASO疗法，旨在抑制UBE3A反义转录本（UBE3A-ATS）的表达，并激活来自父体的UBE3A等位基因以增加患者大脑中UBE3A蛋白的产生，为天使综合征的潜在疗法。临床前研究显示，ION582能够显著增加动物的学习和记忆功能，以及其大脑中UBE3A蛋白的表达。美国FDA在2022年授予ION582孤儿药资格和罕见儿科疾病资格。
（来源：药明康德）