今天美国医学最高奖Lasker奖公布，临床医学奖给予了囊性纤维化（cystic fibrosis，CF）治疗的三个研发者：Iowa大学的Mike Welsh，Vertex公司的Jesús González和Paul Negulescu。CF是一种遗传病，主要影响呼吸和消化系统，它是由CFTR基因突变引起的。该基因编码调节细胞氯离子通道和水通道的蛋白质，当这种蛋白质功能异常时，体内的分泌物（例如粘液、汗液和消化液）会变得粘稠，最终导致器官出现纤维化由此导致严重多系统器官疾病。CF曾是一种儿科疾病，确诊儿童预期寿命非常有限。如今，得益于Iowa大学的和Verted公司的和合作：Welsh发现了CFTR野生型和突变蛋白的功能，González开发了FRET标记的CFTR靶向药物筛选系统，Negulescu由此开发了治疗的三药组合Ivacaftor+Tezacaftor+Elexacaftor。这又是一个像PD-1、mRNA载体、GLP-1一样的基础研究转化成为巨大新药研发成功的经典案例。

基础医学奖给予了Max Planck的Dirk Görlich和UT西南医学中心的Steven McKnight，前者发现了核孔复合体（NPC）中的核孔蛋白含有苯丙氨酸-甘氨酸（FG）重复结构域（LCD）；后者研究了其他具有LCD的蛋白质，例如FUS、TDP-43、hnRNPA2和某些中间丝，表明它们的LCD可以自缔合，形成凝胶结构或可逆组装体，并组织亚细胞“无膜区室”（RNA颗粒等）。