#健闻登顶计划# 美国FDA加速批准首款极罕见遗传病——Barth综合征的治疗药Forzinity！Barth综合征是主要影响男性的罕见遗传性疾病，是严重且可能危及性命的线粒体病，该疾病通常在婴儿期以严重心衰发病，可能导致过早死亡。存活至青少年期和成年期的患者常出现疲劳、耐力差和运动不耐受等症状。美-国立卫生研究院（NIH）的一项研究显示，截至2020年，全球已确认的男性Barth综合征患者约为230-250人。

Forzinity（Stealth生物治疗出品）是皮下注射剂，作用机制是与线粒体内部结合，改善线粒体的结构和功能。

此次加速批准的依据是患者膝关节伸肌力量的改善。FDA表示，这种力量改善被认为“合理可能预测患者获益”，例如更易站立或行走距离延长等。

美FDA的“加速批准通道”旨在让治疗严重疾病且未被满足医疗需求的新物提前获批，但要求药企开展额外的上市后试验，以验证药物的获益。若研发方无法证明药物的有效性，监管机构可要求企业将该药物撤出市场。