#健闻登顶计划##基因治疗# 伦敦AviadoBio斥资4.13亿美元与苏州星明优健（UgeneX）达成合作推进眼部疾病基因治疗！

AviadoBio加入西方药企赴华寻求新型疗法的行列。10月9日，该公司与苏州星明优健达成独家选择权与许可协议，旨在共同开发一款针对罕见眼部疾病的基因疗法。根据协议，AviadoBio将获得星明优健的基因治疗UGX-202的独家许可选择权（星明优健保留中国全境的权益），这是一款用于治疗罕见眼病“视网膜色素变性”的基因治疗。

AviadoBio承诺投入最高4.13亿美元，这笔资金涵盖预付款、研发里程碑付款及销售里程碑付款；星明优健将有权获得基于产品净销售额的分级版税。

UGX-202通过向视网膜细胞递送光敏蛋白发挥作用，这种作用机制能将视网膜中某些休眠细胞重新编程，使其具备类似光感受器的功能，进而实现“不受潜在遗传病因影响”的视力恢复效果。

UGX-202采用腺相关病毒（AAV）载体，携带编码离子通道型光敏感蛋白的基因，两个合作伙伴相信会实现同类最佳的疗效。目前，这款基因疗法正针对视网膜色素变性（RP）及另一个未披露的适应症进行研发，其中针对某一适应症的临床开发计划于今年年底前启动。

视网膜色素变性（RP）是罕见的进行性眼部疾病，全球约有150万人受其困扰。该疾病会导致隧道视觉、夜盲症等视觉障碍，最终可能发展为完全失明。其病因与多种基因突变相关，这些突变均会导致视网膜中的视杆细胞与视锥细胞（两种光感受器细胞）发生退化，目前尚无根治方法。

越来越多的跨国药企选择与中国公司合作。例如，本周早些时候，波士顿的Zenas BioSciences与北京诺诚健华（InnoCare Pharma）签署许可协议，获得多款自身免疫疾病治疗药物的权益，其中一款药物已进入多发性硬化症治疗的后期研发阶段，Zenas承诺投入高达20亿美元。

在“押注中国生物科技企业创新力”的浪潮中，大型跨国药企一直处于领先地位。今年5月，辉瑞向三生制药预付12.5亿美元，并承诺额外支付最高48亿美元的里程碑款项，双方将合作开发一款用于治疗实体瘤的PD-1/VEGF双靶点抑制剂。

3月，阿斯利康与中国和铂医药达成合作，针对肿瘤与免疫学适应症开展研发，合作总金额达45亿美元；6月，阿斯利康又与中国石药集团（CSPC）达成一项价值53亿美元的合作，聚焦人工智能（AI）驱动的多个新药研发。