#十年来首个特发性肺纤维化新药获批##国际创新药闻# 特发性肺纤维化患者的福音：最大的私有药企勃林格殷格翰终结特发性肺纤维化领域长达十年无新药局面！美FDA批准勃林格殷格翰的每日两次口服药nerandomilast（Jascayd），用于治疗特发性肺纤维化（IPF）。

Jascayd是十余年来首款针对特发性肺纤维化（IPF）的新型治疗药。勃林格殷格翰尚未公布该药的上市时间及定价。全美约有10万名特发性肺纤维化患者，每年新增确诊病例3万-4万例。

批准基于III期临床研究FIBRONEER-IPF的积极结果。去年9月，勃林格殷格翰发布了关键结果，在52周的治疗周期内，与安慰剂相比，Jascayd显著改善患者的肺功能（以用力肺活量为衡量指标）。

今年5月，该司将更详细的研究结果发表于国际医学顶尖刊物《新英格兰医学杂志/NEJM》。数据显示，服用18毫克的Jascayd的患者，其用力肺活量较安慰剂组高出68.8毫升，这一差异具有极高的统计学意义；即使是服用9毫克低剂量Jascayd，用力肺活量也较安慰剂组显著提升44.9毫升。

关于安全性，《新英格兰医学杂志》的论文指出，FIBRONEER-IPF试验发现，Jascayd最常见的副作用为腹泻，在18毫克剂量组和9毫克剂量组中的发生率分别为41.3%和31.1%，而安慰剂组的腹泻发生率仅为16%。

特发性肺纤维化是“一种罕见、严重且进行性发展的疾病，目前无法治愈且治疗选择有限”。该疾病的发病机制是：肺部微小气囊周围的组织增厚，进而导致永久性瘢痕形成，最终表现为呼吸困难和咳嗽等症状。该病常见于60-70岁的患者群体。

Jascayd通过靶向并抑制磷酸二酯酶4B（PDE4B）发挥作用。这种酶在肺部高度表达，与炎症反应及瘢痕组织形成密切相关。Jascayd的活性成分nerandomilast已于2022年获得FDA授予的“突破性治疗地位”。

礼来也在这一领域布局，向Mediar Therapeutics预付9900万美元，并承诺最高支付6.87亿美元的里程碑款项，双方合作开发一款“同类首创”的特发性肺纤维化治疗药物。