【在Ⅲ期研究中，它让肺活量下降减缓近 70 mL，这个差值意味着呼吸的时间被延长了一整年】
10 月 22 日，口服 PDE4B 抑制剂那米司特（Nerandomilast）正式获批上市，成为近十年来首个在Ⅲ期临床试验中达到主要终点并获批的新药。它的诞生，意味着纤维化治疗领域真正迎来了新的纪元。

特发性肺纤维化（IPF）是一种进行性、不可逆的肺部纤维化疾病，患者往往因呼吸衰竭而逐渐丧失生活能力。过去十年间，尼达尼布与吡非尼酮虽然能延缓肺功能下降，却无法阻止疾病进展，还常因胃肠道副作用导致停药。
而那米司特的出现，正是为了弥补这一空白。它是一种口服 PDE4B 选择性抑制剂，既能抑制炎症，又能减轻纤维化反应，在机制上区别于以往的抗纤维药。

一、FIBRONEER-IPF 研究：让肺功能慢一点掉

在发表于 NEJM 的 FIBRONEER-IPF Ⅲ期研究（图1）中，共有 1177 名 IPF 患者入组，77.7% 同时接受背景抗纤维化治疗。
经过 52 周治疗，患者肺功能的下降幅度明显减缓：那米司特 18 mg 组的 FVC 平均下降 114.7 mL，对照组下降 183.5 mL，两者差值达 68.8 mL，9 mg 组也显著优于安慰剂（差值 44.9 mL，图2）。更令人鼓舞的是，这种改善在使用尼达尼布或吡非尼酮的患者中依旧存在，显示其可作为单药或联合治疗的新选择。

副作用方面，最常见的是腹泻（18 mg 组 41.3%，安慰剂组 16%），但总体可控，大多数患者能耐受并完成治疗。研究者指出，这种口服方案为无法长期坚持现有药物的患者提供了新的希望。

二、FIBRONEER-ILD 研究：不仅是 IPF，还有更广阔的人群

更具突破意义的是，同期发表的 FIBRONEER-ILD 研究（图3），将那米司特的受益人群扩大到了进展性肺纤维化（PPF）患者——这是一类除 IPF 外、病程类似的纤维化型间质性肺病。

在这项涉及 1176 名患者的研究中，那米司特显著减缓了肺活量下降：52 周时，18 mg 组下降 98.6 mL，对照组 165.8 mL，差值 67.2 mL；9 mg 组差值 81.1 mL。不仅如此，18 mg 组死亡风险下降了 52%（HR = 0.48，图4）。

与尼达尼布不同，那米司特既能单独使用，也能叠加已有治疗方案，且安全性相当。研究者形容它为“真正具备联合潜力的抗纤维化药物”，可为多种病因导致的进展性纤维化提供新的治疗路径。

叁、从实验室到临床，中国的零时差突破

更令人振奋的是，这一突破不只是国外的进展。那米司特实现了全球同步研发、同步注册、同步获批——从 FDA 批准到中国上市，仅相隔两周，真正实现了中国患者的零时差用药。这背后意味着中国在创新药审评与国际临床同步机制上的成熟，也让更多罕见病、慢性病患者能第一时间用上最新疗法。

从机制创新到全球协同，那米司特不仅填补了 IPF 十年空白，也为更广泛的纤维化疾病带来了新的希望。对于那些每天都在努力呼吸的患者而言，这一次，时间终于开始站在他们这一边了。#十年来首个特发性肺纤维化新药获批##国际创新药闻#