#国际创新药闻# #靶向纳米抗体紫癜新药获批#
国家药监总局（NMPA）批准法国赛诺菲制药的
卡拉西珠单抗联用血浆置换和免疫抑制疗法治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）的成人和≥12岁体重至少40kg的青少年患者。

卡拉西珠单抗是靶向血管性血友病因子（vWF）纳米抗体药，可实现更快速的疾病控制，减少相关死亡、恶化或重大血栓性事件，预防复发，为患者提供更为高效、安全的治疗选择。卡拉西珠单抗是全球首个且目前唯一获批用于aTTP治疗的新药。

血栓性血小板减少性紫癜是超级罕见病，年发病率为2~6/百万 ，目前已被纳入中国《第二批罕见病目录》。aTTP是TTP最常见的临床类型，约占TTP总例数的95%，临床主要表现为血小板减少引起的严重出血、微血管病性溶血性贫血（MAHA）和意识紊乱、头痛、失语等神经精神症状，部分患者还可能面临发热和肾脏损害。多数患者发病急骤、病情危重，如不能及时治疗死亡率高，对患者生命健康产生极大威胁。

目前治疗包括治疗性血浆置换（TPE）和免疫抑制治疗。然而部分aTTP患者仍面临TPE和IST无效的困境，治疗后死亡率仍高达20%，治疗有效的患者也有30%~50%左右会复发，还有一些患者在停止血浆置换后，数周内疾病恶化，或受到TPE相关并发症困扰。

卡拉西珠单抗是靶向血管性血友病因子（vWF）的纳米抗体药物，通过阻断vWF与血小板的结合，从而抑制自发性血小板黏附，预防微血栓形成。

相较于传统抗体，纳米抗体具有分子量小、稳定性及亲和力高等优势。作为一款纳米抗体药物，卡拉西珠单抗独特的创新机制有助于减少aTTP死亡、恶化或重大血栓性事件的发生。

此次批准是基于II期临床研究TITAN和III期临床HERCULES，结果表明卡拉西珠单抗可直接、快速抑制微血管血栓形成，缩短血小板计数反应时间，通过降低aTTP恶化的风险以降低重大血栓性事件等相关并发症发作，减少疾病相关死亡，以及预防aTTP复发。

卡拉西珠单抗显著降低了导致微血栓形成的病理性血小板黏附以及aTTP导致的死亡和并发症发生，降低血浆置换和免疫抑制疗法无效的风险，改善患者预后，具有极高的临床价值。此外，卡拉西珠单抗可通过实现更快速的疾病控制，减少患者TPE使用时间、ICU住院时间和总住院时间，极大降低治疗成本。

获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）也称为免疫介导的血栓性血小板减少性紫癜（iTTP）。

血小板减少一般导致出血事件，但也有微血管血栓，比如， 牛津大学-阿斯利康的以腺病毒相关载体为基础的新冠疫苗Vaxzevria，出现罕见但致命的血栓，造成血小板降低，也就是说，此处血小板减少是结果。