2026年天士力大概率获批的一款一类新药，PXT3003是天士力控股子公司天士力国际基因网络药物创新中心有限公司研发的一款治疗1A型腓骨肌萎缩症（CMT1A）的药物。

• 基本信息：PXT3003为口服溶液制剂，规格为100ml/瓶，由巴氯芬、纳曲酮和山梨醇在极低剂量下固定配比组成，是全球首款用于治疗CMT1A的药物，拥有自主知识产权，已被FDA和EMA授予孤儿药地位。

• 作用机制：CMT1A的病因是负责外周髓鞘蛋白生成的PMP22基因发生重复，会导致PMP22蛋白水平异常，进而导致正常髓鞘生成障碍。PXT3003可通过不同的方式降低PMP22蛋白水平，抑制PMP22的生成，并改善神经肌肉功能。

• 临床试验进展：在国内，天士力已完成了PXT3003的Ⅲ期临床试验，该研究旨在评估PXT3003治疗1A 型腓骨肌萎缩症15个月的疗效和安全性，全部受试者已出组，并在进行数据分析。2025年4月11日，天士力帝益药业向CDE提交了PXT3003的上市申请。

• 研发合作：2017年天士力向法国Pharnext公司投资2000万欧元，并联合Pharnext及其创始人Daniel Cohen共同成立合营公司天士力基因网络公司。通过该合作，天士力获得了PXT3003在大中华区（含港澳台）的独家商业化权益及专利授权。