#自然简报# 【个性化基因编辑试验即将启动】去年底，一项尖端的个性化基因编辑疗法挽救了婴儿KJ Muldoon的生命。如今，这项疗法背后的研究人员正准备再次进行类似的治疗，而且至少要进行五次。他们的临床试验预计于明年启动，将采用CRISPR-Cas9基因编辑技术的衍生技术——碱基编辑。该技术能够对DNA序列进行精确的单碱基修改。KJ的疗法仅用了创纪录的六个月，“但我认为治疗时间还能进一步缩短。”曾为KJ治疗的心脏病专家Kiran Musunuru说。（参考文献：American Journal of Human Genetics 论文）

《自然》新闻：Personalized gene editing helped one baby: can it be rolled out widely? http://t.cn/AX2n30cX

患有遗传性蛋白质代谢疾病的婴儿KJ Muldoon，是首位接受定制CRISPR治疗的患者。来源：费城儿童医院