【基因编辑迎来通用型武器，或可搞定多种遗传病】科学家研发出名为PERT的基因编辑工具。该工具针对近1/4致病遗传变异源头的“无义突变”，利用“先导编辑”在基因组植入指令，生产工程化“抑制型tRNA”，使细胞无视错误终止信号并合成完整蛋白质。它提供了一次性编辑的“一劳永逸”策略，被视为通往“现货型”基因疗法的重要一步。#基因编辑##把绝症变成慢性病##生命科学#

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科学家们刚刚研发出一种名为PERT的基因编辑新工具，它像一款“通用修正带”，有望一次性治疗多种由“无义突变”引起的遗传病。

什么是无义突变？你可以把它理解成基因这本“生命说明书”里，一个本不该出现的“句号”。它迫使细胞在合成蛋白质时提前“下班”，造出没用的残次品。近1/4的致病遗传变异都是这类“句号”错误。

这项来自美国麻省理工学院和哈佛大学旗下的布罗德研究所的技术，策略极其巧妙。它不像传统基因编辑那样直接修复错误基因，而是玩了一手“偷梁换柱”：

1. 基因编辑打底：先用“先导编辑”技术，在细胞的基因组里永久性地插入一个“修正指令”。

2. 派出“通读员”：这个指令能生产一种工程化的“抑制型tRNA”。当细胞机器遇到那个错误的“句号”时，这位“通读员”会强行无视它，继续合成完整、有功能的蛋白质。

在患有类似人类胡尔勒综合征的小鼠身上，PERT大显神威。尽管它只将目标蛋白恢复到了正常水平的7.6%，但这个微小的量已经足够显著缓解小鼠的疾病症状。此前，用病毒或脂肪颗粒递送tRNA的方法，存在免疫风险或需要反复给药的弊端，而PERT的一次性编辑策略，有望实现“一劳永逸”。

当然，科学没有那么简单。专家提醒，这款“修正带”并非万能。不同的“句号”错误需要特定型号的tRNA来对付，而且不同组织器官对剂量的要求也可能天差地别，不能指望一个配方通吃全身。

尽管如此，这仍是通往“现货型”基因疗法的一大步。想象一下，未来医院可能冻存着一整套PERT“弹药”，随时准备精准打击不同的遗传病。虽然前路漫长，但PERT已经证明了，生物学上的“不可能”，正一个个被变成“可能”。