#健闻登顶计划##先天性血栓性血小板减少性紫癜# 小心重组蛋白替代疗法的致命性过敏：美FDA调查武田制药的先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）的治疗药Adzynma相关死亡案例！

cTTP是一种超级罕见、危及性命的血栓性疾病，因ADAMTS13酶缺陷所致。

Adzynma是武田制药研发的重组ADAMTS13，替代缺陷的ADAMTS13酶，参与调节凝血功能，已获FDA批准，用于治疗先天性cTTP。

FDA在一份声明中表示，一名有新鲜冰冻血浆严重过敏史的儿童，在输注Adzynma后出现神经系统症状，随后死亡。

根据FDA的信息，该患者在使用Adzynma进行预防治疗10个月后，被发现体内产生了ADAMTS13的中和抗体。

FDA指出，该产品标签中未包含与中和抗体相关的上市后死亡或其他严重结局报告，目前正在调查该案例，以评估此类风险并采取进一步监管措施。