#英国突破性基因疗法为三岁华裔儿童带来希望##健闻登顶计划#
一名来自加利福尼亚州的三岁华裔男孩，奥利弗·楚（Oliver Chu），九个月前成为曼彻斯特研究人员开展的一项临床试验中首位接受该疗法的患者。虽然现在还无法断言该疗法成功了，但医生们对他目前的进展感到鼓舞。

奥利弗出生时患有“亨特综合征”。这种疾病是由一个基因缺陷引起的，该基因导致人体无法产生一种分解复杂糖分子的关键酶。随着时间的推移，这些糖分子会在器官和组织中积聚，引发一系列症状，包括关节僵硬、听力丧失、心脏问题和认知能力下降，类似于痴呆症。患者的预期寿命通常为10至20年。

目前唯一获准用于治疗亨特综合征患儿的药物是艾拉普司（Elaprase），这是一种每周一次的输液疗法，可以补充缺失的酶。每位患者的治疗费用约为37.5万英镑，且必须终身服用。虽然该药物可以改善运动和器官功能障碍，但它无法到达大脑，因此无法阻止认知能力下降。

在二月份进行的一次治疗中，医生从奥利弗的血液中提取了干细胞，并将缺陷基因替换为正常基因。随后，这些经过修复的干细胞被重新输回他的血液中。在那里，它们开始大量分泌这种酶，这种酶也到达了他的大脑。

接受治疗后，奥利弗不再需要每周输注艾拉普酶，这是一个令人鼓舞的迹象，表明治疗有效。这项试验由曼彻斯特皇家儿童医院与圣玛丽医院的曼彻斯特癌症中心合作开展。

奥利弗的父亲里奇在接受 BBC 采访时说：“我不想说不吉利的话，但我感觉一切都非常顺利。”

“他的生活不再被针头和医院就诊所占据。他的语言能力、敏捷性和认知能力都得到了显著提高，”他补充道。“这并非随着年龄增长而缓慢渐进的进步，而是自从移植手术后呈指数级增长。”

亨特综合征绝大多数影响男孩，但极其罕见，全球每10万名新生男婴中仅有1例。参与试验的五名男孩分别来自美国、欧洲和澳大利亚。

现在中国大概有3千名男孩患有此症。希望这个治疗能够尽快推广。