#健闻登顶计划##心脏病# 干细胞危矣！西达-赛奈医疗中心的科学家研发出一种可修复DNA的实验性药TY1，有望治疗心脏病发作、炎症性疾病等多种病症引发的DNA损伤。

论文发表在国际医学权威期刊《科学 转化医学》上，“通过探索干细胞疗法的作用原理，我们找到了一种无需使用干细胞即可治愈人体的方法，TY1是首款外泌体衍生药物（exomer）——这类新型药物以意想不到的方式修复组织损伤”！

TY1是一种合成的RNA分子，其原型为人体天然存在的RNA分子。研究证实，TY1可增强TREX1基因的活性，该基因能帮助免疫细胞清除受损DNA，进而实现损伤组织的修复。

TY1的研发历时超过20年。约翰斯·霍普金斯大学的一个实验室开发出一种从人类心脏中分离祖细胞的技术。与干细胞类似，祖细胞可分化为新的健康组织，但分化方向比干细胞更具特异性（例如心脏祖细胞可促进心脏组织再生）。

后来发现，这些心脏祖细胞会释放出富含小分子的外泌体（exosomes），其中装载的RNA分子具有修复和再生受损组织的功能。

关键RNA分子的发现：“外泌体就像承载重要信息的信封，我们希望拆解这些编码信息，找出具有治疗作用的核心分子”。

科学家对於外泌体内的RNA物质进行了基因测序，发现其中一种RNA分子的含量远高于其他分子，这暗示它可能参与组织修复过程。研究人员进一步证实，这种天然RNA分子在实验动物心脏病发作后的愈合过程中具有显著的促进作用。

TY1是上述天然RNA分子的合成版本，其结构设计借鉴了已获批临床应用的RNA药物。TY1通过增加能逆转DNA损伤的免疫细胞数量发挥作用，这一过程可减少心脏病发作后疤痕组织的形成。

概述具体作用机制：TY1的作用靶点是巨噬细胞，它能促使巨噬细胞中TREX1（DNA外切酶）活性增强，进而高效清理心肌缺血损伤部位的受损DNA，减少炎症反应与疤痕形成 。

“通过增强DNA修复能力，我们能够治愈心脏病发作期间发生的组织损伤，更令人兴奋的是，TY1在其他疾病中也具有疗效，包括导致人体错误攻击健康组织的自身免疫性疾病。这是一种全新的组织修复机制，为多种疾病的治疗开辟了新路径”！

疾病肆虐的寒冬仿佛看到一丝春色！