干细胞治疗肾脏病，进展到什么程度
天津大学泰达医院  李青
干细胞治疗肾脏病，现在仍处于临床试验阶段，但已积累较多安全性与初步疗效证据，尤其在糖尿病肾病、狼疮性肾炎等领域进展较快。但目前尚未成为临床标准疗法。
我先说说什么是干细胞。
干细胞是一种原始细胞，也叫“万能种子细胞”，具有自我复制能力，在细胞因子的诱导下能逐渐分化成各种各样的功能细胞。可以这样理解，人体的心肌细胞、脑细胞、肾脏细胞、肝脏细胞、胰腺细胞等功能细胞像各行各业兢兢业业工作的专业人才，而干细胞就像准备考大学的高中生，如果高考选择医学，以后就是医生，如果选择建筑设计，以后就是建筑设计师，如果选择机械，以后就是工程师，如果选择法律，以后就是律师。高中生虽然还没有专业工作能力，但活力四射，前途无量。
理论上，干细胞可以治疗各种慢性病，包括慢性肾脏病，但是，光靠理论行得通还不行，还要看临床试验结果，这就是现代循证医学的基本逻辑。
目前全球干细胞治疗肾脏病还处于I期、II期临床试验阶段，少量进入III期临床，中国已有4项正式备案的临床研究项目，主要评估间充质干细胞对糖尿病肾病、狼疮性肾炎的疗效和安全性。
一、在糖尿病肾病领域
1、中国研究：
中国已批准2项备案项目《脐带间充质干细胞治疗糖尿病肾病》和《脐带间充质干细胞治疗2型糖尿病肾病的多中心临床研究》。
一项30例的随机对照试验，观察接受脐带间充质干细胞治疗，随访3个月，24小时尿白蛋白定量、尿素氮、血肌酐和舒张压下降程度均显著优于常规治疗组。
另一项15例临床试验，经胰背动脉、双肾动脉介入及外周静脉移植脐带间充质干细胞，平均尿蛋白从3.37g/d降至1.88g/d，下降44%。
2、国际研究：
1、Packham团队I期试验：20例糖尿病肾病患者接受干细胞输注，耐受性良好，无不良反应。
2、随机双盲对照试验：2型糖尿病肾病患者的肾小球滤过率（eGFR）下降速度在干细胞治疗后明显减缓。
二、狼疮性肾炎
中国多中心备案项目：《脐带间充质干细胞治疗狼疮性肾炎的随机盲态平行对照多中心研究》已获国家卫健委批准，观察81例难治性患者：间充质干细胞治疗后12个月，60.5%（49/81）患者肾脏损伤明显缓解。
关于IgA肾病的干细胞治疗研究也有开展。
另外，干细胞对急性肾损伤也有保护作用，比如一项针对16例接受体外心脏手术患者，干细胞输注防止术后早期和晚期肾功能恶化，降低住院时间和再入院率。
以上研究发现，干细胞治疗总体安全性和耐受性良好。
干细胞治疗肾脏病，目前面临的问题和挑战：
1、样本量不足：现有研究多为30-50例的小样本I期试验；
2、疗效异质性：Mayo Clinic研究发现，仅部分患者对干细胞响应良好，可能与抗炎基因表达差异相关；
3、最优方案未定：最佳剂量、输注途径（静脉/动脉/局部）、治疗时机仍需探索；
4、作用机制未完全阐明：长期疗效和生物学机制需更大样本验证。
总而言之，干细胞治疗肾脏病已从实验室走向临床验证阶段，安全性证据充分，初步疗效明确，尤其在糖尿病肾病和狼疮性肾炎中进展最快。但尚未达到大规模临床应用标准，需等待III期临床试验结果。
患者应参与正规临床试验，避免非正规机构治疗。#微博健康公开课##听医生的话##全民健康素养提升#