#健闻登顶计划##血小板增多症# 美FDA授予Incyte的罕见血癌药INCA033989突破性治疗地位！INCA033989是突变型钙网蛋白（mCALR蛋白）抑制剂，潜在适应症为特定基因亚型的原发性血小板增多症——导致血小板计数异常升高，可危及性命。

除了携带钙网蛋白（CALR）基因1型突变的患者，该药也能用于无法耐受现有抑制血小板生成的标准疗法，或对该类疗法无应答的患者。

原发性血小板增多症（ET）属于骨髓增殖性肿瘤（MPNs）范畴，这类慢性血癌的核心特征是骨髓生成过多血细胞。在ET患者体内，过量生成血小板。当血小板水平持续居高时，患者发生血栓、中风并发症的风险会显著增加，部分患者还可能进展为更严重的疾病，如骨髓纤维化或急性白血病。

约1/4的ET患者存在钙网蛋白（CALR）基因突变，该突变会破坏血细胞的正常调控机制。在这些突变患者中，最常见的亚型是一种名为“CALR基因1型突变”的52碱基对缺失突变，携带该突变的患者进展为骨髓纤维化的风险最高。

INCA033989的作用机制是特异性识别并结合突变型钙网蛋白，精准靶向病变细胞，同时最大程度保护健康细胞。

I期临床研究的数据显示，INCA033989的耐受性总体良好，在多个剂量水平下均能快速、持续降低患者血小板计数，且高剂量组观察到更显著、更持久的疗效应答。