刚看到一条新闻，才知道老药甲酰四氢叶酸钙（leucovorin）最早是GSK生产的，商品名叫Wellcovorin。GSK已经停产这个药物28年。但是最近GSK递交了这个药用于脑源性叶酸缺乏症（cerebral folate deficiency, CFD）的适应症，并且在适应症中提到治疗和预防和这种疾病相关的自闭症。
这种疾病是因为FOLR1基因突变，导致人体产生对叶酸受体的自身抗体，使脑细胞生长发育必须的叶酸不能被转运到脑内。临床上表现为发育延迟，退化，痉挛，运动障碍，包括自闭症的症状。患儿通常在2岁左右出现症状，外周血叶酸水平正常。这个药的作用是作为叶酸的类似物，绕过抗癌药物对二氢叶酸还原酶（dihydrofolate reductase DHFR）的抑制，为叶酸代谢通路提供“原料”，挽救化疗药物产生的血液和上皮（消化道黏膜）的毒性。有文献报道个例病例说这个药也能改善CFD。尽管这些病例报道的数目都很小，但是引起了关注，以至于美国儿科学会还出了这么一个专栏(http://t.cn/AXUWPQ9w
就在上个月，JAMA还坚定地反对推荐用这个药物作为自闭症的广泛治疗（http://t.cn/AXUWPQ9Z）。想想也对，自闭症的病因是多源性的。CFD有自闭症的症状，不等于所有自闭症都是CFD来源的。
不同寻常的是，今年9月FDA宣告开始准备把这个药物批准用于CFD（http://t.cn/AXUWPQ9z）。在分析了2009年到2024年发表的文献和药物作用机理以后，认为现有的信息可以用于支持甲酰四氢叶酸钙用于CFD的治疗。这是FDA卡住GSK要公司准备申报。GSK同意配合。当然这是纯粹干活，估计经济上是完全赔钱的。但是作为原研药厂，这仍然是道义上应尽的义务。这点力还是要出的。否则会被西方的自闭症家长们骂到社死。