#健闻登顶计划##年终总结# 国际科学权威杂志《科学》遴选2025十大科研突破：医学领域占三大项！分别是超级罕见病基因编辑、癌症转移机制以及新抗生素研发。

1. 个性化基因编辑开启罕见病治疗新纪元：今年最受瞩目的病例，是美国费城男婴 KJ Muldoon成为全球第一位接受“个体化基因编辑治疗”的患者。他出生时携带CPS1基因缺陷，无法正常清除氨，病情致命。传统治疗只能依靠严格饮食与高风险肝移植。

科研团队在KJ出生后迅速设计出专属于他的 CRISPR碱基编辑工具，只需纠正一个基因“字母错误”，便能恢复关键酶功能。这种个性化疗法经细胞与动物验证后获批用于临床，今年2月完成首针治疗。短短数月后，KJ已能摄入更多蛋白质、体重增长，并减少降氨药物使用。

本研究的意义远超KJ宝宝恢复健康，而是一个科研方向及药监机构改革。另一个国际科学权威杂志《自然》也力推KJ宝宝为年度医学突破。

2. 肿瘤与神经互动机制被破解：癌症转移有了新靶点！癌细胞竟能从神经细胞上“偷取”线粒体来获取能量。在细胞培养、动物模型与人类前列腺癌样本中发现：神经元会通过微小桥状结构，将线粒体转移给癌细胞，可显著提升癌细胞代谢能力，癌细胞一旦获得线粒体，转移概率大幅提升。

在小鼠实验中，只有5%的原发瘤细胞获得线粒体，却有近一半脑转移细胞携带神经线粒体。本研究意义重大，可能扼住了癌症转译的“喉咙”。

3. 淋病迎来久违突破：两款新药同时获批！淋病每年感染超过8000万人，病原体已对几乎所有抗生素耐药，现有主要药物头孢菌素也出现失效迹象。几十年来，医学界一直缺乏新武器。

今年，美FDA批准了两款新型淋病治疗药物：gepotidacin：口服全新类别抗生素，靶向DNA复制酶；zoliflodacin：另一种口服抗生素，同样针对DNA复制机制

III期临床研究显示，两者均在多个国家试验中成功治愈淋病，且副作用低。更重要的是，这两种药物终于将淋病治疗从注射带回口服时代，极大提升治疗可及性。