#健闻登顶计划##重症肌无力# 美FDA授予瑞士诺华的补体因子B选择性抑制iptacopan治疗重症肌无力孤儿药地位。此前已以Fabhalta为商品名获批，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和蛋白尿。

孤儿药资格可加快审批速度，上市后有7年独家销售权，以此激励药商开发孤儿药。 ​