#肥厚型心肌病新药全球首批##国际创新药闻# 国家药监总局（NMPA）批准法国赛诺菲的阿夫凯泰（Aficamten）用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病 (HCM）成人患者。这是全球首个批准，两天后，美FDA批准Cytokinetics的同款药治疗同类疾病。

Aficamten是新一代选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂，通过全面的化学优化来改善药物治疗指数和药代动力学特征，减少每个心动周期中活性肌球蛋白产力横桥的数量，从而抑制与肥厚型心肌病相关的心肌过度收缩。

该药最早由Cytokinetics研发，2020年7月，箕星药业与Cytokinetics达成合作，获得了该药的大中华区权益，当时尚处于I期临床研究。赛诺菲于2024年12月与箕星药业达成合作，获得了该药的大中华区权益。

NPMA批准基于关键III期临床研究SEQUOIA-HCM的积极顶线结果：招募了282名患者，随机分配至Aficamten组（起始剂量 5mg，最大剂量20mg）或安慰剂组，治疗持续24周，根据超声心动图结果调整剂量。与安慰剂相比，Aficamten治疗24周可显著提高运动能力，在所有预设亚组中都是一致的。与基线相比，经Aficamten治疗的患者心肺运动试验（CPET）所测得的峰值摄氧量（pVO2）提升了1.8 ml/kg/min，而安慰剂组为0.0 ml/kg/min，有统计学显著差异。

在12周和24周的所有10个预设次要终点中，包括Valsalva动作后左心室流出道（LVOT）压力阶差、纽约心脏协会（NYHA）功能分级改善、堪萨斯城心肌病问卷临床综合评分（KCCQ-CSS）、LVOT压力阶差 <30 mmHg的比例、符合室间隔减容疗法（SRT）指南要求的持续时间以及24周CPET期间总工作负荷，均观察到统计学意义上的明显改善。

美FDA批准Cytokinetics的阿夫凯泰（aficamten/MYQORZO）用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病。将于2026年1月下旬正式在美上市。

阿夫凯泰的药品说明书中包含一项黑框警告，提示该药存在心衰风险。