【库存告急，#罕见病家庭遭断药危机全球找药#】没想到，药品被纳入医保不到两年，因海外原料供应问题，2025年10月药企宣布停售该药，国内面临断供风险。刚刚跨过“吃不起”的门槛，李成安女儿又一次站在“无药可用”的悬崖边缘。“想过有可能会断供，但没想到这一天会这么快到来。”李成安叹道。对罕见病家庭来说，药物就像救命稻草，必须拼命抓住，却永远不在自己掌控之中。每一点小小的变动，都将脆弱和无助无限放大，本就如履薄冰的生活更加摇摇欲坠。

在尼替西农面世前，肝移植是对抗酪氨酸血症的孤路。特效药的出现，为这些家庭在手术刀前撑开了一道缓冲带——移植不再是首选，而是最后一道防线。对家属而言，做肝移植手术最大的顾虑是孩子的年龄。多数家庭都希望能尽量拖一拖，“这么小就去做，总觉得太仓促了。而且不可逆，相当于断了所有后路”。对李成安而言，肝移植“是一个最后不得已、保命的手段”。断供消息传出的次月，他留意到，群里有一个家庭为孩子安排了手术，而剩下的八个家庭，都暂时不想走这一步。 http://t.cn/AXUkVr75