【#罕见病创新药Seladelpar在海南博鳌乐城获批 原发性胆汁性胆管炎患者将“双重获益”】#罕见病# 昨日，吉利德原发性胆汁性胆管炎(PBC)药物Seladelpar在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区正式获批，适用于与熊去氧胆酸(UDCA)联合治疗对UDCA单药应答不佳的PBC成人患者，或作为单药用于治疗无法耐受UDCA的PBC成人患者。

Seladelpar是全球首个获批用于治疗原发性胆汁性胆管炎的强效选择性过氧化物酶体增殖物激活受体δ(PPARδ)激动剂。

上海交通大学医学院附属瑞金医院感染科科主任谢青教授表示，原发性胆汁性胆管炎已被纳入我国《第二批罕见病目录》，此次Seladelpar在博鳌乐城的快速获批，体现了我国在提升罕见病创新药可及性，积极满足临床未尽需求方面的持续努力，为PBC患者带来了切实的治疗希望。

近年来，原发性胆汁性胆管炎在全球和中国的患病率均呈现上升趋势。数据显示，中国PBC患病率为20.5/10万，在亚洲位居第二。该病好发于中老年女性，男女比例约为1:9，而近年来男性患者比例也有所增加。

原发性胆汁性胆管炎是一种自身免疫性肝病，这一疾病使人体免疫失调，破坏胆管上皮细胞，从而导致胆汁淤积，造成肝脏炎症和纤维化。谢青教授介绍，如果得不到及时治疗或对现有治疗效果不佳，疾病可能进一步进展至肝硬化并出现其他并发症，最终导致肝功能衰竭。此外，瘙痒是PBC患者最常见的症状之一，70%的患者受到不同程度瘙痒的困扰，严重影响睡眠、情绪状态及日常生活。 http://t.cn/AX4zqK5H