#70亿美元引进罕见病新药获批##国际创新药闻##下一个重磅#
[话筒]A司罕见病新药获批
👉12 月 25 日，国家药监局官网显示，世界500强药企A司Eplontersen（依普隆特生钠）注射液在国内获批上市，适应症为成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTRv-PN）患者。

[话筒]甲状腺素蛋白淀粉样变性对发神经病危害
👉ATTR 淀粉样变性是一种系统性、进行性和致命性疾病，患者会经历多种重叠的临床表现，这是由于 TTR 淀粉样蛋白沉积在各种组织和器官（包括周围神经、心脏、肠道、眼睛、肾脏、中枢神经系统、甲状腺和骨髓）中不适当的形成和聚集造成的。TTR 淀粉样蛋白沉积在这些组织和器官中的逐渐积累会导致器官衰竭并最终导致死亡。

[话筒]国内是否有自主知识产权同类药品
👉经AI检索依普隆特生钠是目前国内唯一获批用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTRv-PN）的反义寡核苷酸（ASO）药物。其通过抑制转甲状腺素蛋白（TTR）的生成，从源头减少致病蛋白的产生，从而改善神经病变和患者生活质量。国内暂无自主知识产权药物可选。