【#进口长效生长激素在华获批#，但要记住：不缺生长激素的孩子，用了也不会凭空多长】
12 月 25 日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了帕西生长激素注射液（索马帕西坦，somapacitan）在国内上市，用于治疗因内源性生长激素分泌不足导致生长迟缓的 2.5 岁及以上儿童。
这类疾病在医学上被称为儿童生长激素缺乏症（GHD），核心问题是身体里本该分泌的生长激素不够，生长节律被打乱。
从治疗逻辑上看，生长激素替代治疗并不是刺激长高，而是把身体缺失的那一部分补回来。长期以来，标准治疗需要每天注射一次短效生长激素。但大量研究显示，频繁注射会带来明显的治疗负担：害怕打针、生活被打断、漏打情况普遍，而依从性下降会直接影响生长速度。[ 1 ]
帕西生长激素的突破在于，它是一种每周注射一次的长效生长激素。在分子层面，它通过可逆性白蛋白结合技术延长体内作用时间，使生长激素在一周内持续发挥作用，而不是“打一针、很快消失”。这并不是“更猛的激素”，而是更平稳、更接近生理节律的给药方式。
在一项针对中国儿童的随机对照Ⅲ期研究（REAL6 研究）[ 2 ]中，110 名未接受过治疗的生长激素缺乏症患儿被随机分为两组：一组每周使用一次帕西生长激素（0.16 mg/kg/周），另一组每天使用短效生长激素。治疗 52 周后，两组儿童的年身高增长速度分别为 11.0 cm/年和 10.4 cm/年，生长效果相当，研究确认其疗效不劣于每日注射方案。（图1，索马帕西坦（深蓝色）和每日生长激素（浅蓝色）治疗组在基线和第 52 周的平均观察到的身高增长速度）
生长是否安全、有序，要看体内 IGF-1 水平是否失控。研究[ 2 ]显示，接受帕西生长激素治疗的儿童，在整个一年中IGF-1 水平均维持在推荐正常范围内，骨龄进展与身高增长保持同步，没有出现骨龄跑得太快的问题。（图2，从基线到第 52 周IGF-I 标准差评分的变化）
从安全性看，常见不良反应以儿童常见感染为主，注射部位反应发生率为 2.7%，且研究期间未报告注射部位疼痛，整体耐受性与每日生长激素相当。
真实世界数据也支持这一点。来自国际登记系统 GloBE-Reg 的资料[ 3 ]显示，开始使用帕西生长激素的儿童以学龄期为主，依从性整体较高，而既往研究一致认为，治疗启动越早，长期身高获益越好。
需要强调的是，帕西生长激素并不是唯一选择。
目前临床上已经出现多种长效生长激素，包括通过不同技术延长作用时间的产品，例如白蛋白结合型、融合蛋白型，以及释放天然生长激素的前药型制剂。系统综述和网络 Meta 分析显示，在 52 周治疗周期内，这些长效制剂与每日生长激素在总体安全性上没有显著差异，疗效差异也并非一致指向某一种产品。[ 1 ]
因此，是否选择长效制剂、选择哪一种，仍需结合孩子年龄、病因、家庭执行能力以及医生的长期随访经验综合判断。
家长们需要注意的是：生长激素不是长高针，更不是越多越好。
它只适用于明确诊断为生长激素缺乏症的孩子，必须在正规医院由专科医生评估后使用。用药过程中，孩子需要定期监测身高增长、骨龄变化和 IGF-1 水平，一旦指标异常要及时调整剂量。
身高增长是一个多年过程，不是几个月的冲刺；盲目给偏矮但不缺激素的孩子使用生长激素，既得不到额外收益，还可能带来不必要的风险：
一是骨龄被推得过快，前几年长得快，但生长板提前关闭，最终成年身高反而没增加；二是剂量或随访不规范，体内 IGF-1 偏高，可能出现水肿、头痛、疲劳等不适；三是本来可以自然生长的孩子，被迫长期打针、抽血、复查，身高收益有限，却承受了长期治疗负担和心理压力。
总体来看，帕西生长激素的意义并不在于长得更快，而在于在疗效可控的前提下，显著降低治疗负担。对需要多年坚持治疗的孩子和家庭来说，这种改变本身，就可能带来长期而真实的收益。#国际创新药闻# #下一个重磅#
参考资料：
[1]Albers N, et al. Long-Acting Growth Hormone for Pediatric Growth Hormone Deficiency. J Endocr Soc. 2025;9(5):bvaf040.
[2]Fu J, et al. Somapacitan Is Effective and Well Tolerated in Chinese Children with Growth Hormone Deficiency: A Randomized Controlled Phase 3 Study. Horm Res Paediatr. 2025:1-12.
[3]Al-Agha A, et al. SAT-185 First Real-World Evidence Of Somapacitan Therapy Initiation In Children With GHD From GloBE-Reg. J Endocr Soc. 2025;9(Suppl 1):bvaf149.1754.
