#70亿美元引进罕见病新药获批##国际创新药闻#国家药监局（NMPA）批准阿斯利康的Eplontersen（依普隆特生钠）注射液用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTRv-PN）成人患者。

ATTR淀粉样变性是一种系统性、进行性和致命性疾病，患者会经历多种重叠的临床症状，这是由于TTR淀粉样蛋白在各种组织和器官（包括周围神经、心脏、肠道、眼睛、肾脏、中枢神经系统、甲状腺和骨髓）中不适当的形成和聚集造成的。TTR 淀粉样蛋白沉积在这些组织和器官中的逐渐积累会导致器官衰竭并最终导致死亡。

Eplontersen是Ionis开发的一种反义寡核苷酸 (ASO) 疗法，每月注射一次，是一种RNA靶向药，（反义RNA）抑制靶基因表达，减少肝脏中TTR蛋白的产生，从而有潜力治疗所有类型的ATTR。

Eplontersen于2023年12月获美FDA批准，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病（ATTRv-PN）。2025年3月，该药在欧盟获批同适应症。

2021年，Ionis和阿斯利康达成合作，在美联合开发和商业化#Eplontersen，并授予阿斯利康在拉丁美洲以外的其他地区开发和商业化独家权利，该合作总金额超35亿美元。

2023年7月，双方再次扩大合作，阿斯利康又获得了在拉丁美洲商业化Eplontersen的独家权利，此项合作总金额也超过36亿美元。

国内批准基于III期临床研究NEURO-TTRansform的阳性结果，数据已发表于影响较大的医学期刊JAMA。

结果显示，与安慰剂组相比，Eplontersen首针治疗后第5周患者血清TTR水平降低51.8%，6个月降幅约80%，并在后续长达3年的随访中维持对TTR的高水平抑制。

在临床结局方面，Eplontersen治疗65周，近80% 患者可维持独立行走；治疗66周，患者改良周围神经损伤评分+7（mNIS+7），较安慰剂组显著改善24.8分；诺福克糖尿病神经病变生活质量（Norfolk QoLDN）评分（评估疾病严重程度对生活质量的影响）较安慰剂组显著改善19.7分。