#渐冻症患者哭着感谢蔡磊#
蔡磊团队针对特定基因型（如SOD1、FUS突变）的渐冻症患者开发了靶向药物（如RAG-17），通过RNA干扰技术精准抑制致病基因。
该药物是全球首个在中美同步获批临床试验的渐冻症疗法，已有患者用药后病情停止发展，甚至恢复行走能力。例如：
一位20多岁女性患者用药后脱离轮椅，重返正常生活；
部分患者肺功能改善超60%，疾病进展延缓率达80%。
发布于 河北
迟予绪眠