2025年的门诊全部完成了，今天也是早去晚归。睡前看到了文献，发奋一下。达拉非尼(Dabrafenib)在复发/难治性BRAF V600突变阳性儿童高级别胶质瘤（HGG）患者中的安全性、耐受性和初步疗效。HGG是中枢神经系统最常见的恶性肿瘤之一，预后极差，5年生存率仅10%-30%。BRAF V600突变见于5%-10%的儿科HGG，与特定组织学亚型（如多形性黄色星形细胞瘤）相关。
本研究为两阶段、多中心、开放标签的I/IIa期临床试验（NCT01677741）。研究分为两部分：
第一部分（剂量递增）：确定dabrafenib在儿科患者中的推荐II期剂量（RP2D）
第二部分（剂量扩展）：在特定肿瘤类型（包括HGG）的扩展队列中评估dabrafenib的临床活性。
35 例复发 / 难治性患儿入组，中位年龄 12 岁，均接受过手术、放疗等多线治疗。独立评审评估客观缓解率达 45.7%，中位缓解持续时间 25.9 个月，多形性黄色星形细胞瘤亚组疗效最佳（ORR 75%）。安全性可控，94.3% 患者出现治疗相关不良事件，多为 1-2 级，仅 1 例因副作用停药，无治疗相关死亡。这为预后极差（5 年生存率 10%-30%）的儿科 HGG 患者带来新希望！