#健闻登顶计划##年终总结# 2025年美FDA批准的新药！尽管FDA经历了历史上最动荡的一年，但仍然批准了46款新药，相比2023和2024年有所下降，并将过去五年的平均批准新药数量拉下至每年48款。尽管如此，仍然远高于自1993年以来每年36款新药的历史平均水平。

其中包括两款中国药企开发的创新药：派安普利单抗（Penpulimab），康方生物，鼻咽癌，PD-1单抗；舒沃替尼 (Zegfrovy)，迪哲医药，携带EGFR外显子20突变的非小细胞肺癌（NSCLC），EGFR抑制剂。

抗癌药16款（35%），高于过去五年平均水平的 29%。其他占比较高的适应症领域包括心脏疾病，有5款（11%）；以及过敏和炎症性疾病，有4款（9%）。

激酶抑制剂约占新批准小分子药物的三分之一。瑞士诺华的remibrutinib（Rhapsido）成为第100个获得FDA批准的激酶抑制剂，这类药物的应用范围正在持续扩展，并已超越肿瘤学领域。

最有潜力的畅销药可能是默沙东的帕博利珠单抗+透明质酸酶α皮下注射剂（Keytruda Qlex），实际上是K药的皮下注射剂。再怎么样也干不过礼来的新型减肥药替尔泊肽了。

康方生物的PD-1抑制剂派安普利单抗成为FDA批准的第12款PD-1/PD-L1抗体。

2025年还批准两种新的抗体偶联药（ADC），第一三共的靶向TROP2靶向ADC药datopotamab deruxtecan（Datroway）获批用于治疗接受内分泌治疗和化疗后HR+/HER2-乳腺癌；

另一个是艾伯维的“全球新”——靶向c-Met的ADC药elisotuzumab vedotin（Emrelis）。这种载有微管抑制剂的抗体获批用于治疗c-Met蛋白高表达的非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）。

再生元的linvoseltamab（Lynozyfic）为双特异性T细胞接合剂（TCE）。Linvoseltamab可结合B细胞上的BCMA和T细胞上的CD3，从而促进B细胞清除，用于治疗多发性骨髓瘤。它是第三款上市的BCMA × CD3双特异性抗体，也是第十款双特异性T细胞接合剂。

在激酶抑制剂方面，FDA罕见地批准了两种此前均为在研药物组成的创新组合疗法。Verastem的avutometinib联合defactinib（Avmapki Fakzynja Co-Pack）将MEK抑制剂和FAK抑制剂结合使用，用于治疗KRAS突变的复发性低级别浆液性卵巢癌。

Defactinib是首个获得批准的FAK抑制剂。FDA此前已批准了其他几种MEK抑制剂。FDA将这两种新型激酶抑制剂视为一种新药批准。

Jazz Pharmaceuticals开发的“全球新”线粒体酪蛋白水解酶P（ClpP）激活剂dordaviprone（Modeyso）获得加速批准，用于治疗既往治疗后疾病进展的携带H3 K27M突变的弥漫性中线胶质瘤患者。ClpP可降解线粒体蛋白，在该癌症中，其激活被认为可以诱导整合应激反应、细胞凋亡并释放代谢物，从而逆转H3 K27M突变的增殖作用。

非肿瘤领域也新批准了两款“全球新”：

Insmed的brensocatib（Brinsupri）是首个上市的用于治疗支气管扩张症的DPP1抑制剂，展现了靶向中性粒细胞药物在炎症性肺病治疗中的潜力；

Vertex的NaV1.8钠通道抑制剂suzetrigine（Journavx）为急性疼痛患者提供了一种急需的非阿片类止痛药选择。

激酶抑制剂继续在炎症和免疫疾病领域取得进展，其中以BTK抑制剂为代表。此类药物最初因其杀死恶性B细胞的能力而被批准用于治疗血液癌症，但它们也可用于调节这些免疫细胞的活性。

去年，法国赛诺菲的rilzabrutinib（Wayrilz）获得首个批准，用于治疗免疫性血小板减少症，这是一种自身免疫性血液疾病。诺华的remibrutinib（Rhapsido）也获得批准，用于治疗慢性自发性荨麻疹。

勃林格殷格翰的nerandomilast（Jascayd）成为首个用于治疗特发性肺纤维化（IPF）的PDE4抑制剂。这是十多年来FAD批准的首个IPF新药。

新的作用机制：LIB Therapeutics的PCSK9抑制剂 lerodalcibep（Lerochol/Adnectin）。PCSK9是一种已被充分验证的降脂靶点。PCSK9靶向抗体已上市10年。LIB利用Adnectin平台开发了新PCSK9抑制剂，Adnectin是一种生物类型，由纤连蛋白III型结构域构成。这些支架蛋白能够促进细胞间相互作用，并可结合多种配体，这是个新机制。 lerodalcibep是长效药，每月一次的皮下注射剂，是目前同类最佳。

但默沙东的口服PCSK9抑制剂可能在近期上市，对皮下注射制剂形成挑战。

两款IgAN新药：Otsuka的sibeprenlimab (Voyxact) 是用于有疾病进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）的首个靶向APRIL的抗体药，可抑制IgA的产生，从而减少患者的蛋白尿。

瑞士诺华新获批的atrasentan (Vanrafia) 是一种内皮素受体拮抗剂，可降低肾小球压力和肾脏炎症。