#今天要来点医学吗？#

去年9月，长期追踪显示，人类确实首次成功治疗了亨廷顿舞蹈症——最残酷、最具破坏性的疾病之一。

亨廷顿舞蹈症是一种遗传性、致命性神经退行性疾病。通常在 30–40 岁发病，结合了 痴呆、帕金森病、运动神经元病的特征。

20年内致死，若父母有病，子女有 50% 概率遗传突变基因

治疗方式是一次性的 基因治疗手术，需要 12–18 小时的精密脑外科操作。使用改造过的安全病毒作为“载体”，将特制 DNA 注入大脑深部（尾状核、壳核），神经元开始生产 microRNA。

microRNA 会“关闭”制造有毒突变蛋白的指令

结果：突变 huntingtin 蛋白减少，神经元死亡减缓

三年随访显示疾病进展减缓 75%，神经元死亡标志物（神经丝蛋白）不升反降

一位已因病退休的患者重新回到工作岗位，多名原本预计需要轮椅的患者仍能行走

目前手术复杂、成本极高，预计不会对所有患者开放。但研究者认为这是“开端”，未来会有更普及的疗法

下一步研究团队已开始与“零期患者”（携带基因但无症状者）合作，计划进行预防性试验，目标是延迟甚至阻止疾病发作。

英国、美国和欧洲约有75000人患有亨廷顿舞蹈症，其中数十万人携带该突变，意味着他们将会发展该病。