【#全球首款APOC3 siRNA药物瑞达普获批 大幅降低FCS患者急性胰腺炎风险#】赛诺菲今日宣布,创新药物瑞达普(普乐司兰钠注射液)正式获得国家药品监督管理局(NMPA)批准,在饮食控制基础上,用于降低家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)成人患者的甘油三酯水平。
作为全球首个作用于创新靶点APOC3(载脂蛋白C-III)mRNA的小干扰RNA(siRNA)药物,普乐司兰钠注射液能够将FCS患者空腹甘油三酯水平较基线降低80%、急性胰腺炎发生率较安慰剂降低80%,且仅需一年四次给药,破解了FCS现阶段在中国“无药可控”困局。
中国科学院院士、复旦大学附属中山医院心内科主任葛均波教授指出,心血管疾病是威胁我国居民健康的“头号杀手”,《健康中国行动(2019—2030年)》将心脑血管疾病防治列为专项行动,并明确提出对血脂异常等风险因素进行长期规范化管理。“本次普乐司兰钠注射液的获批,精准回应了临床在甘油三酯管理方面的迫切患者需求,填补了中国FCS治疗药物的空白。”
资料显示,当甘油三酯水平≥5.6mmol/L即为严重高甘油三酯血症(sHTG),该疾病在中国影响近2000万人群健康;当甘油三酯水平≥10mmol/L时,如患者合并高甘油三酯血症性胰腺炎家族史、既往病史或不明原因反复腹痛病史等,则可能诊断为FCS。
急性胰腺炎是高甘油三酯的严重并发症。患者面临着休克、呼吸衰竭、多器官功能衰竭甚至死亡的风险,重度急性胰腺炎发作相关的死亡率可达30%。约32%的患者会经历胰腺炎反复发作入院,且日常饮食受限。 http://t.cn/AXb6tCGv
